FOCO-Secretário de Saúde dos EUA, Kennedy, acelera medicamento para autismo com ajuda da GSK

Por Patrick Wingrove e Maggie Fick e Julie Steenhuysen

6 Out (Reuters) - O secretário de Saúde dos EUA, Robert F. Kennedy Jr., pode garantir uma vitória política para o governo Trump em apenas alguns meses após a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) ter convocado a GSK GSK.L para ajudar a acelerar a aprovação de um medicamento com décadas de existência para tratar um transtorno relacionado ao autismo.

A ação incomum da FDA permitirá que ela ignore uma longa atualização de bula para versões genéricas do medicamento, leucovorin, ou novos ensaios clínicos, uma tática questionada por acadêmicos, advogados e médicos.

Um porta-voz da GSK disse à Reuters que a empresa planeja concluir o novo pedido de uso para a versão de marca do leucovorin “o mais rápido possível”.

Depois que a farmacêutica britânica fizer esse trabalho, o FDA normalmente levaria de quatro a seis meses, mas poderia processar a solicitação ainda mais rápido, disse Giuseppe Randazzo, da Associação para Medicamentos Acessíveis, um grupo de lobby de medicamentos genéricos.

O processo acelerado dará aos médicos justificativa adicional para prescrever o medicamento para deficiência cerebral de folato, um distúrbio metabólico que pode levar a uma série de sintomas neurológicos, incluindo alguns associados ao autismo, cumprindo a promessa de Kennedy ao presidente Donald Trump (link) e o movimento “Make America Healthy Again” com o qual ele está alinhado.

Sem evidências sólidas, a mudança de rótulo representa, no máximo, uma vitória burocrática vazia, disse Ameet Sarpatwari, pesquisador de políticas farmacêuticas na Harvard Medical School.

No entanto, o medicamento, que é usado para mitigar os efeitos tóxicos de certos tratamentos contra o câncer e é vendido por US$ 34,14 o frasco com 30 comprimidos de alta dosagem na Cost Plus Drugs, provavelmente seria coberto para a condição pelos planos de saúde com a mudança de rótulo.

Um porta-voz do HHS disse que as evidências apoiam claramente a capacidade da leucovorina de abordar as causas da deficiência de folato cerebral e melhorar os resultados dos pacientes.

DEMANDA AUMENTA APÓS TRUMP PROMOVER DROGA

A demanda pelo medicamento aumentou, primeiro após uma reportagem da CBS em fevereiro sobre seu uso em um menino não verbal de cinco anos e, mais recentemente, depois que Trump promoveu seu uso.

"Minhas enfermeiras têm dito que o telefone não para de tocar", disse o Dr. Larry Gray, especialista em pediatria comportamental e do desenvolvimento, que atende pacientes com autismo no Hospital Infantil Lurie de Chicago.

Como o tratamento não é aprovado para autismo, a política da instituição tem sido oferecê-lo apenas em ensaios clínicos, que são raros. No entanto, o medicamento é aprovado pela FDA, então os médicos podem prescrevê-lo off-label.

Kennedy declarou que as taxas crescentes de autismo (link) nos EUA, agora estimada em 1 em cada 31 crianças aos 8 anos de idade, são uma epidemia e prometeu encontrar algumas respostas sobre sua causa, bem como curas, até setembro.

Em um evento na Casa Branca em 22 de setembro, Kennedy, Trump e outras autoridades de saúde apoiaram a leucovorina como tratamento para autismo. Eles também alertaram contra o uso de Tylenol (link) por mulheres grávidas, afirmando que estudos sugerem uma ligação com o autismo. Especialistas em saúde e grupos médicos consideraram esse alerta perigoso e sem base científica sólida.

CONFIANDO EM REGRA OBSCURA

O FDA conseguiu acelerar o processo usando uma regra obscura para restabelecer o pedido de aprovação da GSK e solicitar uma atualização do rótulo adicionando deficiência de folato cerebral, com base na própria análise da agência de 40 casos de pacientes encontrados em uma revisão da literatura de 2009 a 2024.

A GSK vendeu o medicamento como Wellcovorin até 1997. Uma versão genérica, também chamada de ácido folínico e que é uma forma de folato ou vitamina B9, agora é fabricada pela Hikma HIK.L, sediada no Reino Unido.

Depois que o pedido da GSK for aprovado, a lei dos EUA exige que os fabricantes de medicamentos genéricos acompanhem a mudança.

O processo de atualização de bula mais comumente utilizado para medicamentos genéricos, que exige consulta aos fabricantes de medicamentos genéricos, normalmente leva até um ano e meio, de acordo com a advogada de Skadden, Rachel Turow. Normalmente, é usado para medicamentos contra o câncer após novos usos serem comprovados em ensaios clínicos, ela e vários outros advogados, disseram.

Aaron Kesselheim, professor de medicina na Escola Médica de Harvard, descreveu o processo usado como "muito atípico" e disse que, sem que o FDA compartilhe seus dados ou testes, é difícil saber se a agência está seguindo o padrão normal de evidências.

EVIDÊNCIAS DISPONÍVEIS LIMITADAS

O Dr. Andy Shih, diretor científico da organização de defesa Autism Speaks, afirmou que as evidências para o uso da leucovorina eram limitadas e potencialmente sugestivas de benefícios para um pequeno subgrupo de crianças autistas. Estudos maiores são necessários, afirmou ele.

As evidências são baseadas em quatro estudos, cada um envolvendo de 50 a 60 pacientes, sendo três deles realizados pelo mesmo autor, disse o Dr. Karam Radwan, diretor do Programa de Distúrbios do Neurodesenvolvimento da Universidade de Chicago, que usa o medicamento em sua prática.

"Você quer replicar isso em um laboratório diferente, em um ambiente diferente, para garantir que tenhamos suporte suficiente" para a mudança, disse ele.

Três ensaios clínicos em estágio intermediário estão em andamento para estudar uma nova versão líquida da leucovorina como tratamento precoce para distúrbios de linguagem em crianças com autismo, de acordo com o site de ensaios clínicos do governo. Os primeiros dados são esperados por volta de dezembro.

Os ensaios estão sendo liderados por um pesquisador de autismo em parceria com os Institutos Nacionais de Saúde, o Departamento de Defesa e a Autism Speaks, e envolvem até 80 crianças cada.

Ensaios clínicos maiores e mais conclusivos levariam anos. A abordagem da FDA não exige novos ensaios clínicos.

Essa mudança deve ser baseada em evidências científicas e, até o momento, os estudos que apoiam seu uso não são sólidos, disse Radwan.