종합 3-미국 식품의약품청, 어린이를 위한 데날리의 유전 질환 치료제 승인

Sneha S KㆍKunal Das

3월25일 (로이터) - 미국 식품의약품청은 희귀 유전 질환을 앓는 어린이를 치료하는 데날리 테라퓨틱스의 DNLI.O 치료법을 승인하며 국내 해당 제약사의 첫 규제 승인을 기록했다.

그러나 이 치료법에 대한 지속적인 승인은 확인 임상시험에서 임상적 이점이 입증되어야 지속될 수 있다고 회사는 수요일에 밝혔다.

데날리의 주가는 22.74달러로 8.4% 상승했다.

Avlayah로 판매되는 효소 대체 요법은 미국에서 약 500명에게 영향을 미치며 거의 독점적으로 남성에게 발병하여 뇌와 신체에 특정 당 분자가 축적되게 하는 희귀 유전 질환인 헌터 증후군을 치료하는 데 목적이 있다.

증상으로는 발달 지연, 인지 기능 저하, 행동 이상 등이 있다.

주 1회 주입하는 아블라야는 전증상 또는 증상이 있는 소아 환자의 신경학적 증상을 치료하는 용도로 승인됐다.

데날리는 1회용 바이알의 정가가 150mg당 5,200달러로 책정됐으며, 이 치료제는 곧 미국에서 판매될 예정이라고 덧붙였다.

대리 평가변수

신속 승인은 장애로 인해 축적되며 장기 손상과 연관된 당 분자인 헤파란 설페이트의 감소를 추적하는 대리 평가변수, 즉 대체 측정에 기반했다.

이 평가변수가 아블라야의 임상적 이점을 합리적으로 예측할 수 있을 것으로 보인다고 기관은 밝혔으나, 데날리는 현재 같은 임상시험을 진행하고 있다.

웨드부시 애널리스트 로라 치코는 이번 승인은 대리 평가변수를 활용하는 다른 프로그램에도 좋은 징조라고 말했다.

대리 평가변수에 회의적인 입장으로 알려진 비네이 프라사드가 이끌던 FDA는 희귀질환 치료제 승인에 대해 더 엄격한 입장을 취해 왔다 (link).

하지만 프라사드는 4월 말에 (link) 기관을 떠날 예정이다.

아블라야의 승인에는 심각한 알레르기 반응에 대한 식약처의 가장 심각한 형태의 경고인 박스형 경고가 포함됐다.

다케다 제약의 엘라프라제는 2006년부터 미국에서 FDA의 승인을 받은 유일한 효소 대체 요법이었지만 신체적 증상만 해결하는 데 그쳤다.