종합 4-카리오팜의 약물, 혈액암 임상시험에서 두 가지 목표 중 하나 달성

Puyaan SinghㆍSahil Pandey

3월24일 (로이터) - 카리오팜 테라퓨틱스KPTI.O는 화요일 희귀 혈액암 환자를 대상으로 한 후기 연구에서 비장 크기가 크게 줄어들어 두 가지 주요 목표 중 하나만 충족했다고 밝혔다.

주가는 엇갈린 결과에 따라 오후 거래에서 16% 하락했다.

골수섬유증이라는 혈액암은 골수에 흉터와 비장 비대, 진행성 빈혈을 유발한다.

353명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 카리오팜의 엑스포비오와 인사이테의 INCY.O 자카피를 병용 투여한 환자 중 절반은 24주 후 비장 크기가 35% 이상 감소한 것으로 나타났다. 이에 비해 자카피만 투여한 환자 중 28%만이 비슷한 비장 크기 감소를 보였다.

그러나 이 두 가지 약물 병용 요법은 통계적으로 유의미한 증상 개선이라는 연구의 두 번째 주요 목표를 달성하지 못했다.

캔터 피츠제럴드의 야니 수루치디스(Yanni Souroutzidis)는 증상 개선을 중요시하는 규제 선례를 고려할 때 "식품의약품청 승인 가능성은 미미하다고 생각한다,"라고 말했다.

회사는 목표를 달성하지 못해 실망스럽다고 말했지만, 이 연구의 수석 연구자인 존 마스카렌하스는 24주 동안 증상 부담을 개선하는 것을 기대하는 것은 비현실적일 수 있다고 지적했다.

"더 깊은 비장 반응이 실제로 관심의 종점이다,"라고 Mascarenhas는 애널리스트와의 통화에서 말했다.

Karyopharm은 또한 이 병용 요법이 환자의 수명을 연장하는 데 도움이 될 수 있으며, 예비 분석에 따르면 자카피 단독 요법에 비해 사망 위험이 50% 이상 감소할 수 있다고 밝혔다.

이 회사는 미국 식품의약국과 만나 결과와 잠재적 승인 신청에 대해 논의할 계획이라고 밝혔다.

RBC 캐피털 마켓의 애널리스트 브라이언 아브라함은 회사의 전망에 대해 낙관적이었다. "데이터는 분명히 불완전하지만 비장, 생존율, 질병 변형에 대한 힌트 사이에서 규제 논의를 보증하기에 충분하다고 생각한다."

2019년 FDA의 승인을 받은 엑스포비오는 골수종 및 림프종과 같은 다른 혈액암 치료제로도 승인됐다.

카리오팜에 따르면 골수섬유증은 미국에서 약 2만 명의 환자에게 영향을 미친다.