종합 3-캐프리코, 주요 연구 성공 후 듀센 세포 치료제 미국 승인 기대

Kamal Choudhury

12월03일 (로이터) - Capricor Therapeutics CAPR.O는 수요일 희귀 근육 질환에 대한 세포 치료제가 후기 단계 연구의 주요 목표를 달성했으며, 좌절 후 미국 승인에 대한 기대감을 되살리고 주가를 4배 이상 끌어올렸다고 밝혔다 .

샌디에이고에 본사를 둔 이 회사의 주가는 328% 급등한 27. 25달러로 , 상승세가 유지된다면 약 9억 5,500만 달러의 시장 가치가 추가될 것으로 예상된다.

7월, 미국 식품의약국은 치료법이 효능 요건을 충족하지 못한다고 말한 후 추가 데이터를 요청하면서 치료법 데라미오셀(link)의 승인을 거부했다.

Capricor는 FDA의 소위 "완전한 답변서"에 대한 대응에 새로운 결과를 사용할 계획이라고 말했다. 이 회사는 이전에 이 임상시험이 듀센 근이영양증 환자에 대한 치료 승인을 뒷받침할 수 있다는 데 FDA와 합의한 바 있다.

린다 마르반 최고 경영자는 애널리스트들에게, FDA가 약 6개월의 일정으로 2등급 재제출이 될 것이라고 밝혔으며, 회사는 신속한 검토를요청할 것이라고 덧붙였다.

106명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 데라미오셀을 투여한 환자들은 위약에 비해 상지 기능 저하가 54% 더 느리게 나타났고, 심장 기능 악화는 91% 더 느리게 나타났으며, 이는 모두 통계적으로 유의미했다고 회사는 밝혔다. 이 치료법은 일반적으로 내약성이 좋았다.

이 회사는 화학, 제조 및 제어 요구 사항을 해결했으며 샌디에이고 상업용 제조 시설에 대한 사전 허가 검사를 통과했다고 밝혔다.

B. 라일리 증권의 애널리스트 매디슨 엘 사디는 데이터가 모든 시험 목표에 걸쳐 "명확한 효능 신호"를 제공했기 때문에 치료가 승인 될 것으로 기대한다고 말했다.

미국 국립보건원에 따르면 근육 퇴화를 유발하는 희귀 유전 질환인 듀센병은 미국 내 5만 명 미만의 사람들에게 영향을 미친다. 심장 합병증은 일반적으로 20~30대 환자의 주요 사망 원인이다.