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11월25일 - 신약 개발사 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O 주가는 초기 거래에서 2.1% 상승한 19.78달러를 기록했다.
회사는 미국 식품의약국(FDA)이 면역 억제 약물을 추가하면 더 이상 걸을 수 없는 환자에게 듀센 근이영양증 유전자 치료법을 더 안전하게 만들 수 있는지 평가하기 위한 새로운 연구 시작을 승인했다고 밝혔다.
듀센 근이영양증은 주로 남아 및 젊은 남성에게 점진적인 근력 약화 및 상실을 일으키는 희귀 유전 질환이다.
회사 측은 초기 단계 시험에 더 이상 걸을 수 없는 약 25명의 환자가 등록된다고 밝혔다.
환자들은 심각한 간 합병증 위험을 낮추기 위해 회사의 엘리비디스 유전자 치료와 시롤리무스를 투여받게 된다고 RNA 통신은 전했다.
이 치료법은 걸을 수 있는 4세 이상의 어린이에게는 승인되었지만, 안전 문제로 인해 걸을 수 없는 어린이에게는 승인되지 않았다고 RNA 통신은 밝혔다.
이날 주가 변동을 포함해 주식은 올해 들어 현재까지 약 85% 하락했다.