종합 1-미국 식품의약품청, 희귀 심장병 치료제 테나야 유전자 치료 시험 임상 보류

11월07일 (로이터) - 테나야 테라퓨틱스 TNYA.O는 금요일 미국 식품의약국이 희귀 유전성 심장병의 일종에 대한 실험적 유전자 치료제 임상시험을 보류했다고 밝혔다.

이 회사의 주가는 시간 외 거래에서 20% 이상 하락했다.

이 초기-중기 단계의 임상시험은 MYBPC3 유전자의 돌연변이와 관련된 비대성 심근병증 환자를 대상으로 테나야의 치료제인 TN-201을 평가했다. 이 질환은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워져 혈액을 효과적으로 펌프질하는 능력이 저하되는 질환이다.

FDA는 환자 모니터링과 면역 억제 약물 관리를 표준화하여 신체가 유전자 치료를 거부하는 것을 방지하는 데 도움을 주는 임상 시험 프로토콜 변경을 요청했다.

테나야는 FDA의 결정이 주로 2025년 여름에 임상시험의 독립 안전위원회에서 검토한 데이터에 근거했다고 말했다. 이 위원회는 TN-201의 안전성 프로필이 수용 가능한 수준이라고 결론을 내리고 두 가지 용량 수준에서 임상시험 등록을 확대할 수 있도록 허용했다.

이 유전자 치료법은 여름 검토 이후 중대한 새로운 안전성 문제없이 지금까지 일반적으로 내약성이 좋았으며, 회사는 우려 사항을 해결하기 위해 FDA와 협력하고 있으며 시험 현장에서 프로토콜 변경이 이루어지면 환자 투약을 재개할 계획이라고 덧붙였다.

테나야는 이번 보류로 인해 계획된 데이터 공개나 치료제의 전반적인 개발 일정이 지연되지는 않을 것으로 예상한다.