종합 2-미국 식품의약품청, 인텔리아의 유전자 치료 시험 임상 보류, 주가 하락

10월29일 (로이터) - 미국 식품의 약국은 심장과 신경을 손상시킬 수있는 희귀 질환에 대한 실험적 유전자 치료제를 테스트하는 Intellia Therapeutics의 NTLA.O 두 가지 후기 단계 임상 시험을 임상 보류했다고 수요일에 회사가 밝혔다.

케임브리지에 본사를 둔 이 회사의 주가는 시간 외 거래에서 약 17% 하락했습니다.

FDA의 결정은 넥시구란 지클루메란 (넥스-z), 잠재적 인 간 손상의 징후 인 4 등급 간 효소 상승과 빌리루빈 수치 증가가 발생한 임상 시험 중 하나에서 심각한 안전 사건 (link) 에 따른 것입니다.

해당 사용자는 입원하여 치료를 받고 있습니다.

이 치료법은 장기에 축적되는 단백질 결함으로 인해 발생하는 희귀 진행성 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 일회성 유전자 편집 치료법으로 테스트되고 있습니다.

이 질환은 심장에 영향을 미치는 심근병증 (ATTR-CM) 또는 신경을 손상시키는 다발성 신경병증 (ATTR-PN) 으로 이어질 수 있습니다.

이번 주 초, Intellia는 부작용이 발생한 후 두 임상 후기 시험에서 투약과 검사를 중단했습니다.

FDA는 회사 측에 임상 보류를 구두로 통보했으며 30일 이내에 공식 서한을 발행할 것이라고 밝혔습니다. 인텔리아는 가능한 한 빨리 문제를 해결하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획이라고 밝혔습니다.

존스 트레이딩의 애널리스트 데반자나 채터지는 이번 보류가 주식 전망에 "의미 있는 영향을 미치지 않는다"며 투약이 이미 중단된 상태라고 지적했습니다. 그녀는 회사가 부작용의 원인을 조사하는 동안 "기관이 조심하고 싶어하는 것은 이해할 수 있다"고 덧붙였습니다.

채터지는 "인텔리아가 규제에 직면한 것은 이번이 처음이 아닙니다."라고 말하며 회사의 유전성 혈관부종 프로그램과 관련된 이전 문제를 지적했습니다. "우리는 몇 달 안에 임상시험이 재개될 수 있을 것으로 낙관하고 있습니다."