종합 3-인텔리아, 간 손상 환자 발생 후 유전자 치료 시험 중단, 주가 급락

Padmanabhan Ananthan

10월27일 (로이터) - 인텔리아 테라퓨틱스 NTLA.O는 한 참가자에게서 심각한 간 손상이 발생하자 자사의 유전자 치료제 두 건의 후기 단계 연구에서 투약 및 환자 선별 작업을 일시적으로 중단했다고 월요일에 밝혔으며, 이로 인해 아침 거래에서 주가는 46% 이상 하락했다.

넥시구란 지클루메란 (nex-z)을 투여받은 환자는 간 효소가 급격히 증가하고 빌리루빈이 상승하여 프로토콜에서 정의한 안전 중단을 촉발했다고 회사는 밝혔다. 해당 환자는 입원하여 치료를 받고 있다.

넥스-즈는 결함이 있는 트랜스티레틴 단백질이 심장에 축적되어 장기 부전을 일으킬 수 있는 희귀하고 치명적인 심장 질환인 심근병증 (ATTR-CM)을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 잠재적인 1회 치료제로서 연구되고 있다.

이번 개발은 크리스퍼 기술을 기반으로 치료제를 개발 중인 이 회사에게 큰 좌절을 안겨주었다. 넥스-즈는 트랜스티레틴 단백질 생산을 담당하는 유전자를 차단하는 방식으로 작동한다.

베어드 애널리스트 잭 앨런은 "앞으로도 유사한 임상 효과를 내는 대체 치료법이 존재한다는 점을 고려할 때 인텔리아의 프로그램을 둘러싼 안전성 문제가 파이프라인에 대한 역풍이 될 것으로 예상하며, 이러한 역학 관계는 투자자들의 열정을 저해할 것"이라고 전망했다.

인텔리아는 외부 전문가와 상의하고, 위험 감소 조치를 검토하고, "적절한 시점에" 등록을 재개할 계획에 대해 규제 당국과 논의하고 있다고 말했다

"우리는 기관과 적극적으로 협력하고 있다.. . (임상) 보류가 진행 중이라는 소식은 듣지 못했다."라고 존 레너드 최고경영자는 컨퍼런스 콜에서 말했다.

그는 "최근의 사건에도 불구하고 우리는 ATTR 아밀로이드증 환자의 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있는 넥스-즈의 잠재력을 계속 믿고 있다"며 11월 초에 초기 단계 임상시험의 장기 데이터를 공유할 예정이라고 덧붙였다.

현재 ATTR-CM 치료제로는 알닐람 파마슈티컬스의 주사제 암부트라, 화이자의 블록버스터 빈다켈, 브리지바이오 파마의 아트루비 등이 있다(ALNY.O, PFE.N, BBIO.O).