종합 2-로켓 제약, 혈액 질환 유전자 치료제에 대한 미국 신청 철회

10월03일 (로이터) - 로켓 파마슈티컬스 RCKT.O는 금요일에 희귀 유전성 혈액 질환에 대한 실험적 유전자 치료제의 미국 승인 신청을 철회했다고 밝혔다.

이 회사는 RP-L102 치료제의 안전성이나 효능에 대한 우려보다는 비즈니스 전략에 따른 조치라고 밝혔다.

이 유전자 치료법은 골수 손상으로 인해 혈구 생산이 감소하는 판코니 빈혈 환자를 대상으로 테스트 중이었다.

미국 국립보건원 데이터에 따르면 이 질환은 전 세계 신생아 13만 6,000명 중 1명이 앓고 있다.

로켓은 이번 철수로 나중에 프로그램을 발전시킬 외부 파트너를 찾을 수 있다면 규제 당국과 협력 할 수있는 회사의 능력을 보존 할 수 있다고 말했다.

이 회사는 치료법에 대한 새로운 내부 지출을 중단하고 7 월에 유럽 승인 신청도 철회했다고 덧붙였다.

미국 식품의약국은 환자가 희귀 합병증으로 사망한 후 다논병이라는 유전 질환에 대한 로켓의 유전자 치료제인 RP-A501을 테스트하는 중간 단계 연구(link)를 중단했다. 이 기관은 8월에 임상 보류를 (link) 해제했다.