종합 2-이오니스의 희귀 신경 장애 치료제가 임상 시험에서 가능성을 보였습니다

9월22일 (로이터) - 이오니스 파마슈티컬스의 ION.O 실험 약물이 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경 질환을 가진 환자의 보행 능력을 개선하여 초기부터 후기 단계의 연구에서 주요 목표를 달성했다고 월요일에 회사가 밝혔다.

이 회사의 주가는 개장 전 거래에서 약 3% 상승했습니다.

54 명의 환자를 대상으로 한 연구에서 50mg 용량의 질가 너센을 투여받은 환자는 61 주에 기능적 이동성을 평가하는 10 미터 보행 테스트를 통해 평가 한 보행 속도가 통계적으로 유의미하게 개선 된 것으로 나타났습니다.

이오니스는 주로 유아기에 시작되어 뇌세포를 손상시키고 운동, 언어, 삼킴에 문제를 일으키는 질환인 알렉산더병 환자를 대상으로 이 약물을 시험하고 있었습니다.

미국 국립보건원에 따르면 이 질환은 미국 내 1,000명 미만의 환자에게 영향을 미치며 승인된 치료법이 없습니다.

질가너센은 유전자 돌연변이로 인해 뇌에 비정상적으로 축적되어 질병을 유발하는 유해한 뇌 단백질인 GFAP의 생성을 차단하는 방식으로 작용합니다.

이 임상 결과는 "알렉산더병의 잠재적 치료법을 발전시키는 데 있어 기념비적인 진전"이라고 Ionis의 CEO인 브렛 모니아는 말합니다.

이오니스는 2026년 1분기에 미국 식품의약국에 시판 허가 신청서를 제출할 계획입니다.

이 연구의 전체 결과는 다가오는 의학 컨퍼런스에서 발표될 예정입니다.