종합 2-미국 FDA가 유전자 치료 시험 재개를 허용한 후 로켓 파마의 주가가 치솟았습니다

8월20일 (로이터) - 미국 보건 규제 당국은 환자의사망으로 중단된 지 3개월도 채 되지 않아 Rocket Pharmaceuticals의 RCKT.O 유전자 치료 연구를 재개할 수 있도록 허용했습니다 .

이 제약회사의 주가는 수요일 오전 거래에서 30% 이상 급등했습니다.

다논병이라는 유전 질환에 대한 실험적 치료법인 RP-A501을 테스트하는 로켓의 중간 단계 임상시험은 지난 5월 환자가 희귀 합병증으로 사망한 후 미국 식품의약품청(식품의약품청)에 의해 (link) 중단되었습니다.

이 회사는 수요일 FDA가 임상 시험에 대한 임상 보류를 해제하고 수정 된 전처리 체제와 더 낮은 용량의 유전자 치료로 재개했다고 밝혔다.

로켓은 치료 전 요법의 일환으로 면역 체계의 일부인 C3 단백질을 억제하는 약물의 예방 적 사용을 중단 할 것이라고 밝혔다.

5월 임상시험에서 사망한 환자는 C3 억제제를 투여받은 두 명의 환자 중 한 명이었습니다. 이 환자는 장기 부전을 일으킬 수 있는 모세혈관 누출 증후군을 앓고 있었습니다.

새로운 임상시험에서는 최소 4주 간격으로 3명의 환자에게 더 낮은 용량의 치료제를 투여할 예정입니다. 로켓은 더 나은 안전성 프로파일을 보여준 초기 단계 연구의 데이터를 기반으로 조정된 용량이 제안되었다고 말했습니다.

여성보다 남성에게 더 심하게 영향을 미치는 다논병은 심장 근육 손상과 점진적인 근육 약화를 유발합니다. 미국 국립보건원에 따르면 현재 미국에서는 1,000명 미만의 사람들이 이 질환을 앓고 있는 것으로 알려져 있습니다.