종합 3-식품의약품청, 환자 사망으로 로켓 파마의 유전자 치료 시험 중단

Kamal ChoudhuryㆍChristy Santhosh

5월27일 (로이터) - 미국 FDA는 한 환자가 심각한 합병증으로 사망한 후 로켓 파마슈티컬스의 RCKT.O 중간 단계 유전자 치료 시험을 중단했으며, 이로 인해 주가가 63.3%까지 폭락했다고 화요일에 약물 개발업체가 밝혔다.

이 결정은 5월 초 치료를 받던 환자가 혈관에서 체액과 단백질이 누출되어 부종과 저혈압을 유발하는 모세혈관 누출 증후군으로 인해 어려움을 겪은 후 금요일에 내려졌다고 회사는 밝혔다.

로켓은 심장 근육 손상과 점진적인 근육 약화를 유발하는 희귀 유전 질환인 다논병 치료를 위해 실험용 유전자 치료제인 RP-A501을 테스트하고 있었습니다.

이 회사는 환자 안전을 강화하기 위해 최근 치료 요법에 추가된 새로운 면역 억제제에 초점을 맞춰 사망 원인을 조사하고 있다고 밝혔습니다.

면역 억제제는 두 명의 환자에게 투여되었으며 두 사람 모두 모세 혈관 누출 증후군이 나타났다고 회사는 밝혔다.

로켓의 최고 경영자 가우라브 샤는 "새로운 약제와 관련된 메커니즘이 예상치 못한 또는 역설적인 방식으로 면역 반응에 영향을 미쳤을 수 있는지 신중하게 평가하고 있다"고 말했습니다.

이 사건은 유전자 치료제의 경우 심각한 안전성 문제를 예측할 수 없기 때문에 광범위한 투자가 어렵다는 개념을 뒷받침한다고 Jefferies의 애널리스트 앤드류 차이는 말했습니다.

지난 3월에는 근이영양증 유전자 치료제를 투여받은 10대 청소년이 사망한 사건(link)이 있었습니다.

로켓은 임상 보류가 해제될 때까지 임상 완료 일정을 밝히지 않았으며 미국 식품의약품청 및 전문가들과 협력하고 있다고 말했습니다. FDA는 로이터의 논평 요청에 응답하지 않았습니다.

뉴저지에 본사를 둔이 회사의 주가는 초기 거래에서 2.69 달러로 57 % 하락했습니다. 금요일에는 6.27 달러로 마감했습니다.