La terapia génica de Intellia resulta eficaz para reducir los episodios de inflamación en un ensayo clínico sobre una enfermedad rara

27 abr (Reuters) - Intellia Therapeutics NTLA.O anunció el lunes que su terapia experimental de edición genética redujo la frecuencia de los ataques de hinchazón en pacientes con un trastorno genético raro en un ensayo en fase avanzada, lo que provocó una subida de más del 5 % en sus acciones durante la volátil sesión previa a la apertura del mercado.

La terapia, denominada lonvoguran ziclumeran, está destinada al tratamiento del angioedema hereditario (HAE), un trastorno hereditario que provoca episodios recurrentes de hinchazón en las extremidades, la cara, el tracto gastrointestinal y las vías respiratorias, con síntomas que incluyen dolor abdominal, náuseas y vómitos.

En un ensayo en el que participaron 80 pacientes, una única infusión del tratamiento redujo los episodios de hinchazón en un 87 % en comparación con el placebo a lo largo de seis meses, cumpliendo así el objetivo principal.

La terapia también ayudó al 62 % de los pacientes a permanecer sin ataques sin necesidad de un tratamiento preventivo regular durante ese periodo, en comparación con el 11 % del grupo del placebo, cumpliendo así el objetivo secundario del ensayo.

Las acciones de la empresa se dispararon un 30 % en la preapertura ante la expectativa de datos positivos del ensayo, antes de recortar la mayor parte de esas ganancias.

«El listón para Lonvo-Z está alto, dado su perfil de coste elevado y de administración única», afirmó la analista Debanjana Chatterjee, de Jones Trading, añadiendo que la moderada reacción de las acciones refleja las expectativas erróneas del mercado.

Lograr la mejor eficacia de su clase con un perfil de seguridad impecable siempre fue el objetivo realista, y la terapia cumplió con ambos, señaló Chatterjee.

Según la empresa, el AEH afecta a aproximadamente una de cada 50 000 personas y puede llegar a poner en peligro la vida cuando la inflamación afecta a la garganta.

La terapia se administra mediante una única infusión intravenosa y está diseñada para desactivar un gen implicado en la producción de calicreína, una proteína que desempeña un papel en el desencadenamiento de estos ataques.

Los efectos secundarios observados hasta la fecha de corte de datos fueron leves o moderados, sin que se produjeran acontecimientos adversos graves en el grupo de tratamiento, según la empresa.

Intellia afirmó que espera completar la presentación de la solicitud de autorización en EEUU para la terapia en la segunda mitad de 2026 y un posible lanzamiento en EEUU en la primera mitad de 2027, pendiente de aprobación.