Rhythm Pharma fracasa en un ensayo clave sobre obesidad genética y sus acciones caen

Por Kamal Choudhury

16 mar (Reuters) - Rhythm Pharmaceuticals RYTM.O dijo el lunes que su fármaco experimental contra la obesidad en pacientes con afecciones genéticas raras no cumplió el objetivo principal de un ensayo en fase avanzada.

Las acciones de la empresa, con sede en Boston, cayeron más de un 5% en las operaciones prolongadas.

En el ensayo se comprobaba si el fármaco, setmelanotida, podía reducir significativamente el índice de masa corporal (IMC) en comparación con un placebo durante 52 semanas en pacientes cuya obesidad está causada por mutaciones genéticas específicas.

Cada uno de los cuatro grupos de pacientes del ensayo era portador de una variante genética distinta —POMC/PCSK1, LEPR, SRC1 y SH2B1— que altera una vía biológica del cerebro conocida por regular el hambre y el peso corporal.

Ninguno de los cuatro grupos alcanzó el nivel que la empresa se había fijado antes de iniciar el ensayo.

El consejero delegado de Rhythm, David Meeker, reconoció los resultados en una conferencia telefónica y afirmó que había sido "un largo camino que no había terminado exactamente donde esperábamos", pero señaló que las señales alentadoras en dos de los cuatro grupos de pacientes eran motivo de un cauto optimismo.

No obstante, Rhythm señaló que los análisis de seguimiento mostraron que el fármaco logró reducciones estadísticamente significativas del IMC en pacientes con variantes de los genes POMC/PCSK1 y SRC1 que completaron 52 semanas de tratamiento.

La empresa señaló que se seguirá desarrollando en estos grupos genéticos con sus candidatos a fármacos de nueva generación, el bivamelagón y el RM-718.

Un factor clave que perjudicó los resultados fue una tasa de abandonos inusualmente alta, ya que entre el 40% y el 60% de los pacientes abandonaron el ensayo antes de su finalización.

"La decisión del paciente fue la razón más común para los pacientes con placebo, y los acontecimientos adversos fueron la razón más común para los pacientes con setmelanotida", citó Meeker como motivos de abandono de los pacientes.

Meeker afirmó que la empresa se estaba "enfrentando a la aparición de los GLP-1", lo que sugiere que algunos pacientes podrían haber abandonado para probar fármacos populares para perder peso.

Añadió que la empresa no buscaría la aprobación reglamentaria basándose en los datos actuales.