Intellia recibe el visto bueno de la FDA para reanudar el segundo ensayo de terapia génica tras una pausa de seguridad

Por Christy Santhosh

2 mar (Reuters) - Intellia Therapeutics NTLA.O dijo el lunes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha levantado la suspensión clínica de un ensayo en fase tardía de su terapia génica para una enfermedad cardíaca.

El tratamiento genético, nexiguran ziclumeran (nex-z), se está probando por separado para tratar una cardiopatía y los daños nerviosos causados por la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad rara y progresiva debida a la acumulación de una proteína defectuosa en los órganos.

El año pasado, la FDA suspendió los dos ensayos del tratamiento de edición genética de Intellia (link) después de que un paciente del estudio sobre la cardiopatía fuera hospitalizado con graves complicaciones hepáticas y falleciera posteriormente (link).

La decisión del lunes permite reanudar el ensayo con pacientes con cardiomiopatía, lo que ha hecho subir las acciones de Intellia un 2% durante la mañana. Las acciones de la empresa habían caído más de un 40% tras la interrupción de los ensayos.

En enero, la FDA retiró (link) la suspensión de un ensayo clínico en pacientes con lesiones nerviosas o polineuropatía.

Jon Miller, analista de Evercore, afirmó que Intellia había salido de la suspensión con relativa rapidez en comparación con los niveles históricos, lo que sugiere que el retraso clínico global puede limitarse a unos tres o cuatro meses, y lo calificó de "gran resultado".

La empresa señaló que ha tomado medidas paliativas en ambos ensayos, como un mayor control de las pruebas hepáticas, el uso de esteroides a corto plazo para los primeros problemas hepáticos tras la administración y la exclusión de pacientes con determinadas anomalías hepáticas.

En cuanto al ensayo sobre cardiopatías, Intellia señaló que está añadiendo nuevos criterios de exclusión para pacientes con inestabilidad cardiovascular reciente o una capacidad de bombeo sanguíneo gravemente reducida.

Los tratamientos actuales para la forma de la enfermedad relacionada con el corazón incluyen el fármaco inyectable Amvuttra de Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O, el superventas Vyndaqel de Pfizer PFE.N y Attruby de BridgeBio Pharma BBIO.O.