Neurogene sube tras la designación de terapia innovadora de la FDA para la terapia de un trastorno neurológico
27 feb - Las acciones de Neurogene NGNE.O, empresa farmacéutica, suben aproximadamente un 28% hasta los 25,13 dólares en las operaciones previas al mercado.
La empresa afirma que la FDA estadounidense ha concedido el estatus de terapia innovadora a su terapia génica experimental, NGN-401, para un trastorno neurológico poco frecuente
La designación de terapia innovadora tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de los medicamentos para tratar una enfermedad grave o una necesidad médica no satisfecha
El NGN-401 se está probando como tratamiento único del síndrome de Rett, un trastorno poco frecuente que comienza en la infancia y provoca pérdida del habla y el movimiento, convulsiones y problemas respiratorios
La compañía afirma que la decisión de la FDA se basó en datos provisionales de ensayos en fase inicial que muestran mejoras significativas y duraderas en múltiples áreas de la vida diaria
Espera completar la dosificación en su estudio de registro en el segundo trimestre de 2026; prevé publicar datos provisionales adicionales a mediados de 2026
Las acciones de NGNE bajaron más de un 9% en 2025
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