La FDA estadounidense rechaza aprobar la terapia génica de Regenxbio para una enfermedad rara

9 feb (Reuters) - Regenxbio RGNX.O comunicó el lunes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU había rechazado aprobar su terapia génica para una enfermedad rara llamada síndrome de Hunter, citando la incertidumbre sobre el diseño del ensayo.

Las acciones de la empresa se desplomaron un 19%, hasta 8,31 dólares en las operaciones posteriores al cierre.

La empresa, que buscaba la aprobación de RGX-121 para tratar la mucopolisacaridosis II, una enfermedad neurodegenerativa muy poco frecuente también conocida como síndrome de Hunter, declaró que la FDA había expuesto varias razones en su llamada carta de respuesta completa.

Entre ellas figuraba la incertidumbre sobre los criterios de elegibilidad del estudio, así como sobre si era razonablemente probable que un criterio de valoración sustitutivo concreto predijera un beneficio clínico, reveló la empresa.

"Nos preocupan los comentarios de la FDA en relación con la vía general de desarrollo y la evaluación de los datos en el contexto de la necesidad urgente de esta enfermedad irreversible ultrarrara", declaró el director ejecutivo Curran Simpson.

El regulador sanitario impuso el mes pasado una suspensión clínica a dos de sus programas experimentales de terapia génica, entre ellos el RGX-121 (link).

Los posibles pasos siguientes, que incluyen un nuevo estudio, el tratamiento de pacientes adicionales y la realización de un seguimiento a más largo plazo, "supondrían un reto en una población con una enfermedad ultrarrara, como la MPS II", afirmó la empresa.

La empresa tiene previsto solicitar una reunión con la FDA para volver a presentar su solicitud de comercialización con el fin de aportar más pruebas sobre la población de pacientes y datos clínicos adicionales a más largo plazo.

El síndrome de Hunter es un trastorno genético en el que el organismo no puede descomponer ciertas moléculas de azúcar, lo que puede afectar al desarrollo físico y mental.

RGX-121 es una posible terapia génica única para el tratamiento de niños con MPS II, diseñada para administrar el gen que ayuda a descomponer moléculas de azúcar complejas.