FOCO-Terapia genética perde brilho à medida que investidores buscam retornos mais rápidos de medicamentos para perda de peso

Por Deena Beasley

21 Mar (Reuters) - A terapia genética, com sua oferta de uma possível cura para doenças raras como a anemia falciforme, está perdendo investidores iniciais para setores de maior retorno, como obesidade e câncer, já que as vendas de alguns dos novos tratamentos estão aquém do esperado.

No ano passado, alguns fabricantes de medicamentos se retiraram do setor, incluindo a Pfizer PFE.N, que recentemente parou de vender sua terapia genética para hemofilia (link) com preço de US$ 3,5 milhões por paciente. A Bluebird Bio, pioneira em terapia genética que já valeu quase US$ 10 bilhões, foi vendida para empresas de capital privado por US$ 30 milhões (link) mês passado.

Em 2024, os desenvolvedores de terapias genéticas e produtos de edição genética levantaram menos de US$ 1,4 bilhão em 39 rodadas de empreendimentos, de acordo com uma análise de dados da DealForma para a Reuters. Em 2023, eles levantaram US$ 3,5 bilhões em 60 negócios, o que foi uma queda de 57% em relação ao pico do setor de US$ 8,2 bilhões em 122 negócios em 2021.

"É preciso haver maneiras melhores e mais baratas de fabricar alguns desses produtos complexos", para que o interesse dos investidores na terapia genética retorne, disse Subin Baral, líder global de negócios em ciências biológicas da Ernst & Young.

Empresas como a Novartis NOVN.S dizem que estão continuando a pesquisa de terapia genética. Mais de 95% dos bebês nascidos nos EUA com um distúrbio neuromuscular raro chamado atrofia muscular espinhal são agora tratados com sua terapia genética Zolgensma e ela está sendo desenvolvida para crianças mais velhas.

A Vertex Pharmaceuticals VRTX.O continua a ver pacientes com anemia falciforme iniciarem o processo para receber sua terapia Casgevy (link), disse o diretor de operações Stuart Arbuckle.

Ele disse que o tratamento, que teve vendas de apenas US$ 10 milhões em 2024, foi buscado porque a empresa acreditava que a edição genética oferecia a melhor solução para pessoas que vivem com a doença debilitante.

A terapia genética — o processo único de inserir um gene modificado para compensar um gene defeituoso ou alterar a forma como as células de um paciente produzem proteínas — é um procedimento complexo no qual os pacientes muitas vezes precisam ser hospitalizados, com cobertura de seguro nem sempre clara.

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA apoiou os tratamentos inovadores, que têm preços multimilionários.

Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, disse à Reuters que está confiante de que "obstáculos" incluindo desafios científicos, dificuldades de fabricação e aplicação no mundo real de terapias genéticas serão resolvidos. "Precisamos ter um processo regulatório simplificado... Combine isso com melhorias de fabricação para ter um pacote de coisas para reduzir os custos para que eles não sejam mais proibitivos em termos de custo", disse Marks no início deste mês. "Minha esperança é que tenhamos um grupo que estará aqui pelos próximos anos trabalhando nisso."

As questões de segurança também são uma preocupação, mesmo após a aprovação. A Sarepta Therapeutics SRPT.O disse esta semana que um garoto de 16 anos morreu de insuficiência hepática aguda (link) meses após receber terapia genética da empresa para uma distrofia muscular rara.

Enquanto isso, prevê-se que os medicamentos para perda de peso registem vendas anuais de 150 bilhões de dólares (link) nos próximos anos, à medida que novos medicamentos altamente eficazes provocam uma procura descomunal demanda. A terapêutica da obesidade atraiu US$ 1,75 bilhão em capital de risco no ano passado, quase o triplo do total de US$ 630 milhões de 2023.

No geral, o financiamento global de empreendimentos biofarmacêuticos aumentou para US$ 27 bilhões em 2024, de US$ 23,2 bilhões em 2023. O câncer continuou sendo o principal setor, com US$ 10,3 bilhões, de acordo com a DealForma.

DIFICULDADES ECONÔMICAS E POLÍTICAS Ao contrário dos medicamentos tradicionais que podem ser produzidos em grandes quantidades para distribuição em massa, as terapias genéticas são mais individualizadas, exigindo equipamentos especializados e materiais de processamento de células.

"As pessoas acreditam na promessa da terapia genética", disse Priya Chandran, líder do setor biofarmacêutico no Boston Consulting Group. "O investimento está caindo porque a economia geral e o cenário político têm sido problemáticos."

A Alliance for Regenerative Medicine, grupo comercial do setor de terapia celular e genética, disse que espera que o investimento seja revigorado à medida que novos dados de ensaios clínicos surjam.

"As maiores empresas biofarmacêuticas continuam investindo à medida que o processo de terapia genética evolui para combater doenças com populações maiores de pacientes", disse o porta-voz da ARM, Stephen Majors.

Quando a Pfizer parou de vender Beqvez, sua terapia genética para hemofilia B, no mês passado, ela disse que a demanda estava fraca. A empresa em 2023 já havia recuado da pesquisa de terapia genética em estágio inicial e, no ano passado, abandonou os esforços em um tratamento genético para distrofia muscular após resultados decepcionantes de um teste em estágio avançado.

A Bluebird vende três terapias genéticas nos EUA, incluindo a Lyfgenia para anemia falciforme, que compete com a Vertex e a Casgevy da CRISPR Therapeutics CRSP.BN.

A Pfizer e a Bluebird não responderam imediatamente aos pedidos de comentários.

As evidências de que terapias genéticas caras podem proporcionar um benefício sustentado e serão aceitas por pacientes, médicos e seguradoras se tornaram mais críticas à medida que grandes empresas farmacêuticas enfrentam a iminente perda de exclusividade de mercado para os medicamentos mais vendidos.

O Morgan Stanley estimou que cerca de US$ 175 bilhões da receita da biofarmacêutica de grande capitalização dos EUA em 2025 – 35% do total – perderão a patente até o final da década.

As empresas "estão tentando investir rápido o suficiente para que possam reabastecer seus pipelines e, esperançosamente, preencher a lacuna", disse Baral, da EY. "Essas são escolhas de alocação de capital."