울트라제닉스, FDA의 희귀질환 치료제 시판 신청 검토 수락 후 주가 상승

4월02일 -

제약회사 Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O의 주가가 1.96% 상승한 21.84달러를 기록했다.

회사는 미국 식품의약국이 희귀 유전 질환에 대한 유전자 치료제인 UX111에 대한 가속 승인을 요청하는 재제출된 신청서 검토를 수락했다고 말했다.

신청서에 포함된 업데이트된 장기 데이터는 최대 8년간의 추적 관찰 결과를 포함하며, 임상 측정 및 바이오마커 전반에 걸쳐 지속적인 이점과 허용 가능한 안전성 프로파일을 보여준다고 밝혔다.

UX111이 승인되면 심각한 뇌 손상과 조기 사망을 유발하는 소아 희귀질환인 산필리포 증후군 A형에 대한 최초의 승인된 치료제가 될 것이라고 밝혔다.

UX111은 이 질환을 유발하는 근본적인 효소 결핍을 치료하기 위해 고안된 일회성 유전자 치료제이다.

FDA가 2026년 9월 19일까지 결정을 내릴 것으로 예상된다.

RARE 주가는 2025년에 45% 이상 하락했다.