종합 2-FDA의 소아 질환 치료제 승인에도 불구하고 로켓 파마 주가 하락

Kamal Choudhury

3월27일 (로이터) - 금요일, 투자자들이 희귀하고 치명적인 소아 면역 질환을 치료하기 위해 미국에서 최초로 승인을 받은 유전자 치료제의 시장 도입에 대한 잠재적 장애물에 초점을 맞추면서 Rocket Pharmaceuticals의 RCKT.O 주가는 20% 이상 하락하여 한 달 만에 최저치를 기록했다.

이 소식에 주가는 처음에 10% 이상 상승했다.

크레슬라디는 백혈구가 감염 부위에 도달하지 못하도록 하여 환자를 심각한 질병에 취약하게 만드는 중증 백혈구 접착 결핍증-I에 대한 치료제이다.

지금까지 미국 식품의약국에서 이 질환에 대해 특별히 승인된 치료제는 없었다. 치료를 받지 않은 환자의 약 75%는 줄기세포 이식을 받지 않으면 2세 이전에 사망한다.

BofA의 애널리스트 제이슨 제만스키(Jason Zemansky)는 이번 승인은 환자에게는 분명한 승리이지만, 현실적인 장애물로 인해 치료 환자 수가 제한될 수 있어 투자자들은 실망하고 있다고 말했다. "하지만 그렇다고 해서 로켓의 성과가 훼손되어서는 안 된다"라고 그는 말했다.

웨드부시 애널리스트 윤 종은 주가 하락이 크레슬라디를 적극적으로 마케팅할 계획이 없다는 경영진의 발언과 관련이 있을 수 있다고 말하며 주가 반응이 "부당하다"고 말했다.

로켓은 제한적인 단계적 출시를 계획하고 있으며 2026년 4분기에 소수의 전문 치료 센터에서 이 약이 시판될 것으로 예상된다고 밝혔다.

이 회사는 출시를 앞두고 보험사와 협력하여 환급을 확보하고 있지만 아직 가격을 공개하지 않았다.

Jefferies의 애널리스트 앤드류 차이는 이번 매도는 이번 승인이 의미 있는 판매로 이어지지 않을 것이라는 "모두가 잘 알지 못하는" 사실을 반영한 것일 수 있다고 말했다.

FDA는 목요일에 면역 세포 기능 개선을 측정하는 대리 평가 변수를 기반으로 이 치료법에 대한 가속 승인을 부여했다.

이번 결정은 4월 말 퇴임 예정인 FDA의 생물학적 제제 책임자 Vinay Prasad (link), 이전에는 대리 평가변수에 대해 회의적인 입장을 표명한 바 있음)가 내린 결정이다.

이번 승인에는 희귀 소아 질환 바우처도 포함되어 있으며, 회사는 이를 판매하거나 다른 의약품의 심사를 신속하게 처리하는 데 사용할 수 있다.