식품의약품청, 치명적인 소아 장애에 대한 유전자 치료법 승인 후 로켓 파마 주가 상승

3월27일 - 신약 개발사 Rocket Pharmaceuticals RCKT.O의 주가는 개장 전 12.58 % 상승한 5.28 달러에 상승했다

미국 식품의약국이 소아 희귀 면역 질환에 대한 일회성 유전자 치료제인 Kresladi를 승인했다고 밝혔다 (link)

Co는 이 치료법이 이 질환을 가진 어린이를 위한 최초의 식품의약품청 승인 치료법이라고 밝혔다

이 약물은 치료받지 않을 경우 유아기에 심각한 감염에 매우 취약하며 사망 위험이 높은 중증 백혈구 접착 결핍증-I을 치료하는 것을 목표로 한다

FDA는 면역세포 기능 개선을 측정하는 대리 평가변수를 근거로 신속 승인을 부여했다

12개월 생존율 100%, 치료 관련 심각한 부작용 없음, 중증 감염의 급격한 감소를 보여준 초기-중간 단계 임상시험이 승인을 뒷받침했다

2025년 RCKT 주가는 72% 이상 하락했다