식품의약품청, 치명적인 아동 장애에 대한 최초의 치료법 승인으로 Rocket Pharma 주가 상승

3월27일 (로이터) - 미국 식품의약국이 희귀하고 종종 치명적인 소아 면역 질환에 대한 유전자 치료제를 승인하면서 이 질환의 치료에 대한 최초의 규제 청신호가 켜진 후 로켓 파마슈티컬스 RCKT.O 주가는 개장 전 금요일 10% 급등했다.

이 기관은 백혈구가 감염 부위에 제대로 도달하지 못해 심각한 감염에 매우 취약한 중증 백혈구 부착 결핍증-I의 치료제로 크레슬라디를 승인했다.

지금까지 이 질환에 대해 식품의약품청 승인을 받은 치료제는 없었다. 치료를 받지 않은 환자의 약 75%는 줄기세포 이식을 받지 않으면 2세 이전에 사망한다.

크레슬라디는 환자 자신의 혈액 줄기세포를 채취하여 결함이 있는 유전자를 유전적으로 수정한 다음, 수정된 세포를 다시 환자에게 1회 치료로 주입하는 방식으로 작동한다.

FDA는 면역 세포 기능 개선을 측정하는 대리 평가변수를 근거로 신속 승인을 부여했다.

이번 결정은 4월 말 퇴임 예정인 FDA의 생물학적 제제 책임자 비네이 프라사드(Vinay Prasad) (link) 의 관할하에 나왔으며, 그는 이전에는 대리 평가변수에 대해 회의적인 입장을 표명해 왔다.

그러나 프라사드는 목요일에 FDA가 희귀 질환 치료제를 검토하는 동안 "상당한 규제 유연성을 계속 행사하고 있다" 고 말했다.

제프리스의 애널리스트 앤드류 차이는 크레슬라디의 승인은 "전반적인 유전자 치료 플랫폼의 위험을 제거한다"고 말했다.

그는 크레슬라디의 상업적 잠재력은 제한적이지만 이번 승인은 전략적으로 중요하며, 로켓은 "최소한의 실행 가능한 출시 전략"만 추구할 것으로 예상된다고 말했다.

이번 승인은 주입 후 12개월 후 100% 생존율, 치료 관련 심각한 부작용 없음, 심각한 감염의 급격한 감소를 보여준 초기-중기 단계 임상시험이 뒷받침했다.