종합 2-리듬 파마의 약물, 주요 유전 비만 시험 실패, 주가 하락

Kamal Choudhury

3월16일 (로이터) - 리듬 파마슈티컬스 RYTM.O는 월요일에 희귀 유전 질환 환자를 대상으로 한 실험용 비만 약물이 후기 단계 시험의 주요 목표를 충족하지 못했다고 밝혔다.

보스턴에 본사를 둔 이 회사의 주가는 시간 외 거래에서 5% 이상 하락했다.

이 시험은 특정 유전자 돌연변이로 인해 비만이 발생한 환자를 대상으로 52주 동안 위약과 비교하여 세트 멜라노타이드가 체질량 지수 또는 BMI를 의미 있게 감소시킬 수 있는지 여부를 테스트하는 것이었다.

임상시험에 참여한 네 환자 그룹은 각각 다른 유전자 변이(POMC/PCSK1, LEPR, SRC1, SH2B1)를 가지고 있었는데, 이는 배고픔과 체중을 조절하는 것으로 알려진 뇌의 생물학적 경로를 교란하는 것으로 알려져 있었다.

네 그룹 중 어느 그룹도 임상시험 시작 전에 회사가 설정한 기준을 충족하지 못했다.

리듬의 최고 경영자 데이비드 미커는 컨퍼런스 콜에서 "우리가 기대했던 것과는 다른 긴 여정이었다"며 결과를 인정했지만, 조심스럽게 낙관해야 하는 이유로 네 환자 그룹 중 두 그룹에서 고무적인 신호가 나타났다고 지적했다.

그러나 리듬은 후속 분석 결과 52주 치료를 완료한 POMC/PCSK1 및 SRC1 유전자 변이 환자에서 이 약이 통계적으로 유의미한 BMI 감소를 달성한 것으로 나타났다고 말했다.

이 회사는 차세대 약물 후보인 비바멜라곤과 RM-718을 사용하여 이러한 유전자 그룹에 대한 추가 개발을 진행할 것이라고 말했다.

임상시험 결과에 영향을 미친 주요 요인은 임상시험이 종료되기 전에 40~60%의 환자가 임상시험을 중단하는 비정상적으로 높은 중도 탈락률이었다.

미커는 "위약을 복용한 환자의 경우 환자의 결정이 가장 흔한 이유였고, 세트멜라노타이드를 복용한 환자의 경우 부작용이 가장 흔한 이유였다"고 환자가 임상을 중단한 이유로 꼽았다.

미커는 회사가 "GLP-1의 출현에 맞서고 있다"며 일부 환자들이 인기 있는 체중 감량 약물을 시도하기 위해 떠났을 수 있다고 말했다.

그는 회사가 현재 데이터를 기반으로 규제 승인을 구하지 않을 것이라고 덧붙였다.