미국 식품의약품청, 펩젠의 근육 질환 치료제 임상 시험 일부 보류

3월04일 (로이터) - 펩젠PEPG.O은 수요일 미국 식품의약품청(FDA)이 희귀 근육 질환 치료제의 중간 단계 임상시험을 부분적으로 보류했으며, 이에 따라 주가가 시간 외 거래에서 25% 이상 폭락했다고 밝혔다.

이 약물 PGN-EDODM1은 시간이 지남에 따라 근육이 약해지고 조여져 움직임과 일상 활동을 어렵게 만드는 유전 질환인 근이영양증 1형에 대해 테스트되고 있다.

펩젠은 보건 규제 당국의 우려가 회사가 이전에 제출한 실험실 및 동물 연구와 관련이 있다고 말했다.

이 기관은 초기 단계 연구에서 생성된 환자 데이터에서 어떠한 안전 문제도 지적하지 않았다.

펩젠은 이 문제를 해결하기 위해 FDA와 협력하고 있으며, 이전 연구에서 새롭게 맹검 해제된 데이터를 포함한 추가 정보를 제출할 예정이라고 밝혔다.

미국에서의 임상시험은 보류 중이지만, 회사는 한국, 호주, 뉴질랜드에서 연구를 개시할 수 있도록 승인받았다.

영국과 캐나다의 환자들은 독립적인 안전성 위원회의 용량 증량 권고에 따라 이미 10mg/kg 용량으로 치료를 받고 있다.

미국에서는 임상시험이 보류되기 전까지 이 임상시험에 등록된 환자가 없었다.

펩젠은 2025년 12월 31일 기준으로 1억 4,850만 달러의 현금과 투자금을 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영 자금을 충당하기에 충분하다고 밝혔다.