종합 2-인텔리아, 안전성 중단 후 두 번째 유전자 치료 시험 재개에 대한 식품의약국 승인 획득

Christy Santhosh

3월02일 (로이터) - 인텔리아 테라퓨틱스 NTLA.O는 월요일 미국 식품의약국이 심장병 유전자 치료제의 후기 단계 임상 시험에 대한 임상 보류를 해제했다고 밝혔다.

유전자 편집 치료제인 넥시구란 지클루메란 (nex-z)은 장기에 결함이 있는 단백질이 축적되어 발생하는 희귀 진행성 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증으로 인한 심장 질환과 신경 손상에 대해 별도로 테스트된다.

작년에 FDA는 심장 질환 연구에 참여한 환자가 심각한 간 합병증으로 입원했다가 나중에 사망한 후 (link) Intellia의 유전자 편집 치료에 대한 두 가지 임상시험을 중단했다 (link).

월요일의 결정으로 심근병증 환자의 임상시험이 재개될 수 있게 되자 Intellia의 주가는 오전 거래에서 2% 상승했다. 이 회사의 주가는 임상시험이 중단된 후 40% 이상 하락했다.

1월에 FDA는 신경 손상 또는 다발성 신경병증 환자를 대상으로 한 임상시험에 대한 임상 보류 (link) 를 해제했다.

에버코어의 애널리스트 존 밀러는 인텔리아가 과거 기준으로 볼 때 비교적 빠르게 임상 보류에서 벗어났다며, 전체 임상 지연이 약 3~4개월로 제한될 수 있다고 말하며 "훌륭한 결과"라고 평가했다.

이 회사는 간 검사 모니터링 강화, 투약 후 초기 간 문제에 대한 단기 스테로이드 사용, 특정 간 이상이 있는 환자 제외 등 두 임상시험에 대해 완화 조치를 취했다고 밝혔다.

심장병 임상시험의 경우, 인텔리아는 최근 심혈관이 불안정하거나 혈액 펌프 능력이 심각하게 저하된 환자에 대한 새로운 제외 기준을 추가한다고 밝혔다.

현재 심장 관련 질환의 치료제로는 알닐람 파마슈티컬스의 ALNY.O 주사제 암부트라, 화이자의 PFE.N 블록버스터 빈다켈, 브리지바이오 파마의 BBIO.O 아트루비 등이 있다.