종합 3-디스크 메디신, FDA의 패스트트랙 승인 거부 후 미국 표준 의약품 승인에 '눈독'

Siddhi Mahatole

2월17일 (로이터) - 디스크 메디신 IRON.O은 화요일 식품의약국(FDA)이 새로운 패스트 트랙 검토 프로그램에 따라 치료제 (link) 의 승인을 거부한 후 희귀 질환 약물에 대한 전통적인 미국 승인 경로를 추구할 것이라고 밝혔다.

로이터 통신은 지난달 식품의약국(FDA) 심사관이 임상시험 데이터와 약물 남용 위험에 대한 우려로 비토퍼틴에 대한 심사를 2주 연기했다고 독점 보도 (link) 한 바 있다.

이 회사의 주가는 거의 15% 상승했다.

디스크는 환자를 햇빛에 극도로 민감하게 만드는 혈액 질환인 적혈구 형성 이상증 치료제로 비토퍼틴을 시험하고 있었다.

"식품의약국(FDA) 관계자들이 비토퍼틴의 NDA를 위한 데이터 패키지에 대해 회의적인 시각을 갖게 된 정확한 시점은 아직 명확하지 않다"고 BMO Capital Markets의 애널리스트 에반 세이거만(Evan Seigerman)은 말했다.

비토퍼틴은 FDA의 '국가 우선 심사권' 프로그램에 따라 심사를 받고 있었는데, 이 프로그램은 심사 기간을 통상 10~12개월에서 1~2개월로 단축하는 제도였다.

이 약물은 FDA가 바이오마커의 변화가 임상적 혜택을 예측할 수 있는 합리적인 가능성이 있는지 평가하는 신속 승인 경로에 따라 검토되고 있었다.

대부분의 회사는 그런 다음 FDA의 전통적인 승인을 요청하며, 이는 일반적으로 더 많은 사용과 더 나은 보험 적용으로 이어진다.

신속 승인에 대한 정책적 논쟁은 수년 동안 계속되어 왔지만, "최근 결정은 신속 승인이 적절한 시기에 대한 이 문제에 대해 점점 더 엄격하게 접근하고 있음을 보여준다"고 존 퀴셀(John Quisel) CEO는 말했다.

퀴셀은 2027년 중반쯤에는 전통적인 승인에 대한 결정이 내려질 것으로 예상한다고 말했다.

회사는 올해 4분기에 약물에 대한 후기 단계 데이터를 기대하고 있지만, 임상시험을 수정하는 것은 "현재 고려 대상이 아니다"고 그는 덧붙였다.

세이거만은 후기 임상시험 설계가 "2026년 말에 긍정적인 결과가 나올 가능성에 대한 확신을 준다"고 말했다.

퀴젤은 "우리가 진행하면서 정보 요청에서 명백한 회의론은 없었다"고 말하며, 잠재적 어려움의 첫 징후는 언론 유출에서 비롯된 것으로 예상치 못한 일이었다고 덧붙였다.