종합 3-미국 식품의약품청, 디스크 메디슨의 희귀질환 치료제 승인 거부

Sneha S K

2월13일 (로이터) - 디스크 메디슨 <아이언오>은 금요일 미국 식품의약국이 희귀 유전 질환 치료를 위한 자사의 약물 승인을 거부했다고 밝혔다.

비토퍼틴이라는 약물은 FDA의 국가 우선 순위 바우처 프로그램에 따라 검토 중이었으며, 이는 일반적인 10-12개월에서 1 ~ 2개월로 프로세스를 빠르게 추적한다.

로이터 통신은 지난달 비토퍼틴의 임상시험 데이터와 오남용 위험에 대한 우려로 식품의약품청 심사관이 비토퍼틴의 심사를 2주 연기했다고 단독 보도(link)했다.

이 지연은 2차 시험 목표인 햇빛 아래서 통증이 없는 시간이 효능의 통계적으로 확실한 척도인지 또는 다른 바이오마커 데이터가 승인을 정당화할 수 있는지에 대한 기관의 우려 때문이었다고 로이터는 보도했다.

이 회사는 비토퍼틴을 햇빛에 극도로 민감한 혈액 질환인 적혈구 형성 이상증 치료제로 시험하고 있었다.

이 질환은 혈액에 프로토 포르피린이 축적되어 햇빛에 극도로 민감하게 반응하여 고통스러운 피부 반응을 일으킬 수 있다.

Disc는 두 건의 중간 단계 임상 시험에서 환자의 프로토 포르피린 수치 감소와 햇빛에 대한 내성 사이에 명확한 연관성이 나타나지 않았다고 결론을 내렸다고 밝혔다.

트루리스트의 애널리스트 다니엘 브릴은 "이 결정은 언론의 사전 신호에도 불구하고 여전히 놀랍고, 기관 내부의 혼란과 희귀 질환 치료제의 승인 기준에 의미 있는 변화가 있다는 증거를 추가한다."라고 말했다.

금요일에 회사는 4분기에 진행 중인 후기 단계 연구의 결과를 기대하면서 규제 당국이 제기한 문제를 "쉽게 해결할 수 있다"고 말했다.

Disc는 후기 단계 연구가 완료되면 FDA의 거부 서한에 대응할 계획이며, 2027년 중반까지 업데이트된 FDA의 결정을 기대한다.

브릴은 후기 임상시험에서 긍정적인 결과가 나오면 최종 승인을 받을 수 있을 것이라며, 이번 거부가 Disc의 종말은 아니라고 덧붙였다.

이 회사의 주가는 21% 하락 마감한 후 장후 거래에서 보합세를 보였다.