종합 1-브리지바이오의 경구용 약물, 후기 임상시험에서 왜소증 아동의 성장을 촉진하다

Siddhi MahatoleㆍSahil Pandey

2월12일 (로이터) - 브리지바이오 파마 BBIO.O는 자사의 실험적 치료법이 왜소증을 유발하는 희귀 유전 질환을 앓고 있는 어린이의 성장률을 높였다고 밝혔으며, 이 소식에 목요일 회사 주가는 7% 상승했다.

이 회사는 2026년 하반기에 미국과 유럽에서 규제 승인을 받을 계획이며, 승인되면 인피그라티닙은 연골형성부전증에 대한 최초의 경구 치료제가 될 것이라고 밝혔다.

후기 임상시험에서 이 치료제는 불균형적인 저신장을 유발하는 연골형성부전증 소아 환자의 52주 후 위약 대비 성장률을 평균 1.74cm 개선했다.

3~8세 어린이를 대상으로 한 사전 지정 분석에서도 이 치료법은 위약에 비해 신체 비율이 통계적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.

바클레이즈의 애널리스트 엘리아나 멀은 "이러한 결과는 투자자들이 기대했던 기준을 분명히 넘어서는 것으로, 인피그라티닙이 우수한 효능과 깨끗한 안전성을 갖춘 경구제로서 연골형성부전증 분야에서 높은 경쟁력을 갖췄다고 생각한다"고 말했다.

현재 이 질환에 대해 승인된 약물은 바이오마린 파마슈티컬의 BMRN.O 주사제인 복스조고(Voxzogo)가 유일하다. 아센디스의 A71.F 트랜스콘 CNP는 현재 미국 FDA에서 검토 중이다.

브리지바이오의 임원인 저스틴 토는 매일 경구 투여할 수 있는 안전한 옵션은 "항상 어린 아이들에게 선호되는 약물 투여 방법이 될 것"이며, 이는 잠재적으로 이 분야의 "게임 체인저"가 될 수 있다고 말했다.

TD Cowen의 애널리스트 타일러 반 뷰렌에 따르면이 약물의 결과는 위약 대비 각각 1.57cm와 1.49cm의 평균 연간 성장 증가를 보인 복스조고와 트랜스콘 CNP를 능가하는 결과를 보였다.

연골형성부전증은 미국과 유럽연합에서 약 55,000명의 환자에게 영향을 미친다고 브리지바이오는 말했다.

캔터 애널리스트 조쉬 쉬머는 이 데이터를 통해 인피그라티닙이 잠재적 블록버스터로 자리매김할 수 있다고 말하며, 이 약이 연골형성부전증 분야에서 연간 최대 매출 20억 달러에 육박할 것으로 예상했다.

이 회사는 또한 성장 문제가 덜 심각한 경미한 형태의 연골형성부전증인 저연골형성증이라는 또 다른 관련 질환에 대해서도 이 약을 테스트하고 있다.