유전자 치료가 희귀 소아 뇌 질환에 장기적인 이점을 보여 주면서 Ultragenyx가 상승합니다

2월03일 - 제약회사 Ultragenyx RARE.O의 주가는 개장 전 거래에서 4% 상승한 $25.75에 거래되었습니다

Co는 (link) 자사의 실험적 유전자 치료법이 뇌를 빠르게 손상시키는 희귀 질환 인 산필 리포 증후군 A 형 어린이가 8 년 이상 주요 능력을 유지하는 데 도움이된다고 말합니다

산필리포 A형 증후군은 신체가 특정 물질을 분해하지 못해 심각한 뇌 기능 저하를 일으킬 때 발생하며, 대부분의 어린이는 10대에 사망한다

Co는 치료를받은 아이들은 독립적으로 걷고, 의사 소통하고, 먹는 것과 같은 기술을 유지했지만 대부분의 치료받지 않은 아이들은 이러한 능력을 조기에 잃는다고 말합니다

Co의 치료법 인 UX111은 일회성 주입으로 제공되며 가장 흔한 부작용은 일시적인 간 효소 증가였습니다

RARE, 신속 승인을 위해 식품의약품청 신청서 다시 제출; 2026 년 3 분기에 결정 예상, 공동 말

2025년 점유율 45%까지 하락