FDA, 종양 사례 발생 후 희귀 질환 유전자 치료제 시험 중단에 리젠엑스바이오 주가 급락

1월28일 - 치료제 개발사 Regenxbio RGNX.O의 주가는 개장 전 34% 폭락해 8.82달러를 기록했다.

회사는 (link) FDA가 두 가지 희귀 아동 장애에 대한 자사의 실험적 치료법 연구를 중단했다고 밝혔다.

이 두 장애는 심각한 신체 및 인지 기능 저하를 유발하는 헐러 증후군과 헌터 증후군이다.

회사는 4년 전 RGX-111을 투여받은 어린이에게서 뇌종양이 발견됐다고 밝혔다.

초기 검사에서 치료제 DNA가 암 관련 유전자 근처에서 발견되었으나, 인과 관계는 불분명하다고 회사는 설명했다.

회사는 RGX-111 또는 RGX-121로 치료받은 다른 어린이들에게서는 유사한 사례가 발견되지 않았다고 덧붙였다.

RGX-111과 RGX-121은 회사가 두 가지 희귀 소아 유전 질환 치료를 위해 개발 중인 실험적 유전자 치료법이다.

주가는 2025년에 약 86% 상승했다.