FDA, 희귀 신경 질환 유전자 편집 임상시험 보류 해제에 인텔리아 급등

1월27일 - 유전자 치료제 개발사 Intellia Therapeutics NTLA.O의 주가가 개장 전 21% 상승하며 16.87달러에 거래됐다.

동사는 미국 식품의약품청(FDA)이 신경을 손상시키는 유해 단백질 침착으로 발생하는 질환인 다발성 신경병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증 치료제 넥스-z의 후기 단계 임상시험에 대한 임상 보류를 해제했다고 밝혔다 (link)

관련 시험 환자가 심각한 간 문제를 겪은 후 FDA는 10월에 해당 연구를 일시 중지했다. 동사는 간 기능 모니터링을 강화하는 데 동의했다 - NTLA

동사는 시험 규모를 50명에서 약 60명으로 늘리고 등록을 신속하게 재개할 것이라고 말했다.

넥스-즈는 동사가 제약사 리제네론 REGN.O과 공동 개발하는 일회성 치료제라고 한다.

주가는 2025년에 약 23% 하락했다.