유전자 치료가 근육 소모성 질환 진행 속도 늦춘다는 데이터에 사렙타 급등

1월26일 - 유전자 의약품 제조업체 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O의 주가는 12% 상승한 23.57달러를 기록했다.

Co는 (link) 자사의 엘리비디스(Elevidys) 유전자 치료법이 외부 대조군에 비해 3년간 주요 운동 테스트에서 듀센 근이영양증의 진행을 70% 이상 늦췄다고 밝혔다.

Co는 4~7세에 치료받은 소년들이 9세까지 운동 기능을 유지했으며, 표준 운동 척도의 평균 점수가 기준선 이상을 유지했다고 전했다.

오펜하이머 애널리스트들은 (link) 투자자들은 일반적으로 외부 대조군을 사용한 연구에 회의적이지만, 이 데이터가 엘리비디스의 혜택-위험 프로필에 대한 의사와 환자의 인식을 개선하고 상업적 채택을 가속화하는 데 도움이 될 것으로 기대한다고 말했다.

SRPT의 엘리비디스는 남아가 점차 근력을 잃고 결국 걷는 능력을 상실하는 희귀 근육 소모성 질환인 듀센 근이영양증을 위해 개발되고 있다고 회사는 밝혔다.

회사는 DMD로 인해 아직 걷는 능력을 잃지 않은 4~7세 소년들을 대상으로 위약과 엘리비디스를 비교 평가하는 임상 시험을 진행했다고 밝혔다.

2025년 주가는 약 82% 하락했다.