유전자 치료가 근육 소모성 질환의 감소를 늦춘다는 3년 데이터로 사렙타가 상승세

1월26일 - 유전자 의약품 제조업체 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O의 주가는 개장 전 22.72 달러로 8% 상승했다.

Co는 (link) 자사의 Elevidys 유전자 치료법이 외부 대조군에 비해 3년 동안 주요 운동 테스트에서 Duchenne 근이영양증 진행을 70% 이상 늦췄다고 밝혔다.

4~7세에 치료받은 소년은 9세까지 운동 기능을 유지했으며, 표준 운동 척도의 평균 점수가 기준선 이상으로 유지되었다고 Co는 밝혔다.

SRPT의 엘리비디스는 회사에 따르면, 남아의 근력이 점진적으로 감소하고 결국 걷는 능력을 상실하는 희귀 근육 소모성 질환인 듀센 근이영양증 치료를 위해 개발되고 있다.

Co는 DMD로 인해 아직 걷는 능력을 잃지 않은 4~7세 소년들을 대상으로 위약에 대해 Elevidys를 테스트했다고 밝혔다.

2025년 주가는 ~82% 하락했다.