종합 2-미국 식품의약품청, 포트리스 바이오와 자이더스의 희귀 소아 질환 치료제 승인

1월13일 (로이터) - 미국 식품의약국이 구리 흡수를 방해하는 희귀 유전 질환을 앓고 있는 어린이를 위한 포트리스 바이오테크 FBIO.O와 인도 제약사 자이더스 라이프사이언스의 ZYDU.NS 약품을 승인했다고 포트리스가 화요일 밝혔다.

포트리스 바이오의 주가는 개장 전 거래에서 13% 이상 상승했다.

지큐보라는 이름의 이 약물은 식단에서 구리를 흡수할 능력이 없이 태어나는 멘케스병 치료제로 승인됐다. 멘케스병은 몸 전체에 구리를 운반하는 특정 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다.

이번 승인으로 미국에서 이 질환을 치료할 수 있는 최초의 약물이 시판됐다.

이 질환의 증상으로는 희박하고 탈색된 모발, 발작 및 발달 지연 등이 있다. 치료하지 않고 방치하면 많은 환자가 2세에서 3세 사이에 사망한다.

이 질병은 주로 남자 유아에게 영향을 미친다. 회사 측에 따르면 최근 추정치는 남성 출생아 34,810명 중 1명에서 최대 8,664명 중 1명의 유병률을 보인다.

포트리스는 자이두스로부터 자이쿠보의 순 매출에 대한 단계별 로열티와 총 개발 및 판매 마일스톤으로 최대 1억 2,900만 달러를 받을 수 있다.

화학명 CUTX-101로 알려진 이 약물은 위장관을 통한 흡수를 피하기 위해 체내에 직접 주사할 수 있는 구리 대체제인 히스티디네이트 구리의 피하 주사 제형이다.

혈중 구리 수치를 높여 신체와 뇌 기능을 개선하는 데 도움이 된다.

이번 승인은 자이큐보가 조기 치료를 받은 환자의 전체 생존율을 개선하고, 치료를 받지 않은 환자에 비해 사망 위험을 거의 80% 감소시킨다는 데이터를 기반으로 이루어졌다.

현재 치료법에는 매일 구리 주사가 포함된다.