종합 3-중간 단계 연구에서 이동성을 개선한 카이버나의 세포 치료법

Kamal Choudhury

12월15일 (로이터) - Kyverna Therapeutics KYTX.O는 승인된 치료법이 없는 희귀 질환에 대한 중간 단계 연구에서 실험용 세포 치료법이 환자의 보행 능력을 "크게"개선하고 근육 경직을 줄이는 주요 목표를 달성했다고 밝혔다.

2026년 상반기에 미국 승인을 받을 계획인 이 회사의 주가는 월요일 장 초반에 45% 급등하여 1년 만에 최고치인 12.73달러를 기록했다.

이 치료법은 근육을 경직시키고 종종 허리와 다리에 영향을 미치는 고통스러운 경련을 유발하는 희귀 자가면역 질환인 강직 증후군 환자를 대상으로 테스트됐다.

리링크 파트너스의 애널리스트 토마스 스미스는 이 임상시험 데이터는 "키버나에 대한 최상의 시나리오"로서 강력한 효능을 보여준다고 말했다.

규제 승인을 위한 데이터를 생성하기 위해 설계된 이 등록 임상시험에는 다른 치료법에서 개선 효과를 보이지 않은 환자 26명이 등록했다. 이 환자들에게는 치료제를 1회 투여하고 16주 동안 추적 관찰했다.

16주 후 보행 속도는 중앙값 46% 개선되었으며, 환자의 81%가 임상적으로 의미 있는 개선을 보였고, 3분의 2는 보행 보조기가 더 이상 필요하지 않게 됐다. 모든 환자가 다른 면역 억제 약물을 중단할 수 있었다.

이 치료법은 일반적으로 내약성이 좋았다고 회사는 밝혔다.

CAR T 세포 치료는 장애를 일으키는 세포를 찾아 제거하도록 수정된 환자의 면역 세포를 사용하여 작동한다.

표준 치료에는 일반적으로 디아제팜 또는 바클로펜과 같은 근육 이완제가 포함되며 증상이 지속되는 경우 정맥 내 면역 글로불린, 스테로이드 또는 리툭시맙과 같은 면역 요법을 사용할 수 있다.

이 회사는 처음에는 오프 라벨 면역 요법에 적절하게 반응하지 않은 2,000~2,500명의 환자, 즉 진단받은 환자의 약 30~40%를 대상으로 할 것이라고 말했다.