종합 3-미국 식품의약품청, 애로우헤드의 유전 질환 치료제 승인

Padmanabhan AnanthanㆍChristy Santhosh

11월18일 (로이터) - 미국 식품의약국이 혈류에 극도로 높은 수준의 지방을 유발하는 유전 질환의 일종에 대한 Arrowhead Pharmaceuticals의 ARWR.O 약물을 승인했다고 회사는 화요일에 발표했으며, 이 소식에 따라 주가가 4% 이상 상승했다.

이 승인은 가족성 킬로미크론 혈증 증후군으로 알려진 유전 질환에 대해 미국에서 승인된 두 번째 치료제이자 Arrowhead의 첫 번째 시판 제품이다.

최고경영자 크리스토퍼 안잘론은 컨퍼런스 콜에서 애널리스트들에게 이 약의 연간 도매 비용은 6만 달러라고 말했다.

이 약은 올해 말 이전에 미국에서 출시될 예정이다.

FCS는 지방 입자를 분해하는 효소인 지단백질 리파아제의 결함으로 인해 발생하는 희귀 유전성 질환으로 혈중 중성지방 수치가 매우 높다.

이 질환은 복통, 심한 경우 급성 췌장염과 같은 증상을 유발한다.

이오니스 파마슈티컬스의 IONS.O 월 1회 주사제인 트린골자도 이 질환을 치료하는 약물로 승인됐다. 2024년 12월에 출시되어 2025년 3분기에 3,200만 달러를 벌어들였다.

안잘론은 승인 전 로이터와의 인터뷰에서 3개월에 한 번 주사하는 레뎀플로가 더 편리한 투약 스케줄을 제공한다고 말했다.

이 약물은 RNA 기반 기술을 사용하여 지방 대사를 조절하는 데 도움이 되는 단백질인 아포지단백질 C-III의 생성을 감소시킨다.

B. 라일리 증권의 애널리스트 매디슨 엘-사디는 결정을 앞두고 "애로우헤드의 약이 더 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 생각한다"며 레뎀플로가 아이오니스의 트린골자에 비해 더 나은 프로필을 가지고 있다고 덧붙였다.

LSEG가 집계한 데이터에 따르면 분석가들은 평균적으로 이 약이 2031년까지 약 14억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상한다.

75명의 환자를 대상으로 한 후기 연구에서 레뎀플로는 위약 대비 이 질환의 주요 특징인 중성지방을 80%까지 낮추고 췌장염 위험을 83%까지 낮췄다.

애로우헤드는 프랑스 제약사 사노피 SASY.PA와 파트너십을 맺고 레뎀플로에 대한 중화권 단독 개발 및 상업화 권리를 부여했다.