미국 FDA, 뇌 질환 치료제 승인 거부 후 바이오헤븐 주가 급락

Siddhi Mahatole

11월05일 (로이터) - 미국 식품의약국이 희귀 뇌 질환에 대한 실험적 치료법을 승인하지 않기로 결정한 뒤 수요일 Biohaven BHVN.N의 주가는 40% 이상 하락했다.

이 회사는 화요일 늦게 FDA가 바이오헤븐이 트릴루졸로도 알려진 비글시아의 마케팅 신청을 뒷받침하기 위해 실제 증거와 외부 대조 연구를 사용한 것에 대한 우려를 언급하며 이른바 '완전한 답변서'를 발행했다고 밝혔다.

이 기관은 잠재적인 편향성, 설계 한계, 측정되지 않았거나 누락된 데이터를 지적했다.

월스트리트 애널리스트들은 이 서한이 실망스럽기는 하지만, 진화하는 미국의 규제 환경에 대한 불확실성을 고려할 때 많은 투자자들에게는 놀라운 결과는 아니었다고 말했다.

윌리엄 블레어의 애널리스트 마일스 민터는 "트릴루졸이 3년 동안 50% 이상의 질병 둔화율을 보였고 간 독성 없이 그렇게 했다는 점을 감안하면 결과는 분명히 실망스럽다"고 말했다.

Biohaven은 FDA와 만나 승인을 위한 잠재적인 경로를 논의할 계획이라고 밝혔다.

RBC 캐피털 마켓의 애널리스트 레오니드 티마셰프는 최근 스텔스 바이오테라퓨틱스의 엘라미프레타이드(link)에 대해 FDA가 논란의 여지가 있는 결정을 번복한 사례를 언급하며 "추가 임상 데이터 없이 앞으로 어려운 길"에 직면해 있다고 말했다.

비글시아는 운동과 균형에 영향을 미치는 희귀 신경 퇴행성 질환인 척수 소뇌 운동 실조증 (SCA)을 치료하기 위해 개발 중이며, 현재 승인된 치료법은 없다.

2023년 7월, FDA는 주요 목표를 달성하지 못한 이 약물의 2022년 후기 단계 연구를 근거로 이 회사의 판매 신청에 대한 검토를 거부했다.

최근의 좌절 이후 Biohaven은 사업 우선순위를 재조정하고 있으며 연간 직접 연구 개발 지출을 약 60% 줄이는 것을 목표로 한다고 밝혔다.