종합 3-사렙타 주가, 근육 소모성 질환 치료제 임상시험 주요 목표 미달에 급락

Kamal Choudhury

11월03일 (로이터) - 사렙타 SRPT.O는 월요일 듀센 근이영양증에 대한 두 가지 유전자 표적 치료법을 테스트하는 후기 단계 연구가 주요 목표를 달성하지 못해 주가가 시간 외 거래에서 37% 이상 급락했다고 밝혔다.

이 연구는 진행성 근력 약화를 유발하고 주로 남아에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 듀센 근이영양증을 앓고 있는 6~13세 환자 225명을 대상으로 9년 동안 진행됐다.

이 임상시험에서는 환자가 기능성 디스트로핀 단백질을 생성하도록 돕는 포스포로디아미데이트 모폴리노 올리고머(PMO)라는 약물 계열에 속하는 카시머센과 골로디르센 치료법을 평가했다.

환자들은 96주 후 4계단을 오르는 데 수치상 개선이 있었지만, 그 차이는 통계적으로 유의미한 수준에는 미치지 못했다.

사렙타는 1차 평가변수에서 초당 0.05보의 차이가 관찰되었다고 보고했다.

또한 코로나19 팬데믹으로 인해 임상시험 참여와 데이터 수집에 차질이 생겨 연구에 복잡성이 더해져 결과에 영향을 미쳤을 가능성이 있다고 언급했다.

통계적으로 유의미한 결과를 얻지는 못했지만, 사렙타는 이 치료법이 코로나19에 감염된 환자를 제외했을 때 질병 진행을 30% 늦췄으며, 장기 데이터에 따르면 휠체어 필요성이 거의 3년 지연되는 것으로 나타났다고 말했다.

JP Morgan의 애널리스트인 아누팜 라마는 "(코로나19로 인한) 목표 미달에 대한 상당히 명확한 근거와 이러한 환자를 제외했을 때의 지지적인 추세를 확인했다"고 말했다.

이러한 좌절에도 불구하고 사렙타는 미국 식품의약국과 만나 약물의 현재 신속 승인을 정식 승인으로 전환하는 방안을 논의할 계획이라고 밝혔다.

컨퍼런스 콜에서 경영진은 "매우 유익한 안전성 프로파일"을 고려할 때 "시판 허가를 잃을 위험이 있다고 생각하지 않는다"고 말했다.

라마는 "우리는 잠재적인 완전 승인에 대한 강력한 근거를 보고 있다"고 덧붙였지만 "현재 환경에서는 규제 절차가 와일드카드가 될 수 있다"고 경고했다.

듀센 근이영양증은 보통 유아기에 시작되어 시간이 지남에 따라 악화되어 걷기, 호흡 및 기타 일상 활동이 점점 더 어려워진다.

사렙타는 규제 당국의 조사가 강화되고 별도의 유전자 치료제인 엘리비디스와 관련된 환자 3명이 사망하면서 임상시험이 보류되고 회사의 안전 감독에 대한 우려가 제기되면서 올해 시장 가치의 약 80%를 잃었다.

이 회사는 조만간 FDA와 안전 라벨링 협의를 마무리할 예정이며, 그 결과 Elevidys의 라벨에서 비보행용이라는 문구가 삭제되고 박스형 경고가 표시될 것으로 예상한다고 밝혔다.