정정-종합 3-브리지바이오의 희귀 칼슘 장애 치료제, 후기 임상시험에서 승리하다

Padmanabhan Ananthan

10월29일 (로이터) - 저칼슘혈증을 유발하는 희귀 유전질환에 대한 브리지바이오 파마의 BBIO.O 실험약이 후기단계 연구에서 주요 및 보조 목표를 모두 충족했다고 회사가 수요일 밝혔다.

이 연구에서 67 명의 환자 중 76 %가 24 주 동안 엔칼레렛으로 치료 한 후 혈중 및 소변 칼슘 모두에 대한 목표 수준에 도달 한 반면, 동일한 환자가 시험 초기에 표준 치료를 받았을 때는 4 %에 불과했다.

엔칼레렛은 혈중 칼슘 수치가 낮고 소변 칼슘 수치가 높아 근육 경련, 경련, 때로는 신장 문제를 유발하는 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형 (ADH1) 에 대한 잠재적 치료법이다.

"우리는 이 약을 가능한 한 광범위하게 환자들에게 제공하기 위해 신속하게 움직일 계획이다."라고 닐 쿠마르 브리지바이오 최고경영자는 컨퍼런스 콜에서 말했다.

엔칼레렛을 복용한 환자의 91%가 자연 부갑상선 호르몬 수치가 정상 하한치 이상으로 증가한 반면, 표준 치료를 받은 환자는 7%에 불과했다.

이 데이터를 통해 브리지바이오는 이 희귀 유전 질환에 대한 최초의 표적 치료제로서 잠재적으로 규제 당국의 승인을 받을 수 있는 선두에 서게 되었다.

"우리의 엔진은 구축되었고, 우리의 플레이북은 입증되었으며, 우리는 또 다른 성공적인 블록버스터 출시를 제공할 준비가 잘 되어 있다."라고 BridgeBio의 상업 책임자 매트 아웃텐은 말했다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증으로 알려진 치명적인 심장 질환을 치료하는 브리지바이오의 주력 약물인 아트루비(ATTR-CM)는 2025년 2분기에 7,150만 달러의 매출을 기록했다.

에버코어 ISI의 애널리스트 코리 카시모프는 최근 엔칼레렛 데이터와 함께 사지 거들 근이영양증에 대한 실험용 근육 질환 치료제인 BBP-418의 후기 단계 판독 결과 (link) 는 다제품 바이오테크 회사로 도약하는 회사의 궤적을 더욱 강화하는 "확실한 승리"라고 설명했다.

현재 미국 식품의약품청 승인을 받은 치료법이 없는 ADH1의 표준 치료법에는 칼슘 보충제와 활성 비타민 D 유사체가 포함된다. 그러나 이러한 치료법은 종종 소변의 칼슘 수치를 증가시켜 신장 합병증을 유발할 수 있다.

엔칼레렛은 치료와 관련된 중단없이 내약성이 우수했으며, 2026 년 상반기에 약물에 대한 마케팅 신청서를 제출할 계획이라고 회사는 덧붙였다.