종합 2-미국 식품의약품청, 포트리스 바이오와 자이더스의 희귀 소아 질환 치료제 승인 거부

10월01일 (로이터) - 포트리스 바이오텍 FBIO.O는 수요일 미국 식품의약국이 인도 제약회사 자이더스 라이프사이언스 ZYDU.NS와 함께 개발 중인 어린이의 구리 흡수에 영향을 미치는 희귀 유전병 치료제의 승인을 거부했다고 밝혔다.

플로리다에 본사를 둔 포트리스의 주가는 오전 거래에서 34% 하락한 2.43달러를 기록했다.

FDA는 "완전한 응답 서한"에서 약물인 CUTX-101이 제조되는 시설의 결함을 지적했으며, 회사는 규제 기관이 효능 및 안전성 데이터 문제를 언급하지는 않았다고 덧붙였다.

이 약물은 환자가 식단에서 구리를 흡수할 능력이 없이 태어나는 멘케스병을 치료하기 위해 개발 중이다. 멘케스병은 체내 구리 수송을 담당하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다.

이 질병은 주로 남성 유아에게 영향을 미친다. 회사에 따르면 최근 추정치에 따르면 유병률은 34,810명 중 1명에서 최대 8,664명 중 1명으로 추정된다.

자이더스가 전액 출자한 센트닐 테라퓨틱스는 2023년 12월 CUTX-101의 개발 및 상용화를 인수했다. 센트닐은 FDA와 만나 문제를 해결한 후 신청서를 다시 제출할 계획이라고 포트리스는 덧붙였다.

포트리스에 따르면 이 실험용 약물은 우선 심사 대상으로 지정되었으며 조기 치료 시작 시 전체 생존율을 개선한 연구 결과를 뒷받침하고 있다.