종합 3-하모니 바이오사이언스의 유전 질환 치료제, 후기 임상시험에서 주요 목표 달성 실패

Sriparna Roy

9월24일 (로이터) - 하모니 바이오 사이언스 HRMY.O는 수요일 희귀 유전 질환에 대한 실험용 약물이 후기 단계 시험에서 주요 목표를 달성하지 못해 주가가 8 % 이상 하락했다고 밝혔다.

이 회사는 유전성 지적 장애와 자폐 스펙트럼 장애의 주요 원인 인 취약성 X 증후군 환자를 대상으로 ZYN002라는 약물을 연구 해 왔습니다.

이 임상시험에서는 3세에서 30세 미만의 환자 215명에게 18주 동안 약물 또는 위약을 투여했습니다.

이 약물은 주로 예상보다 높은 위약 반응률로 인해 척도로 측정 한 사회적 회피의 개선을 보여주지 못했다고 회사는 밝혔다.

니덤 앤 코의 애널리스트 아미 파디아는 투자자들의 기대치가 낮았고, 위약 반응이 이 분야의 이전 연구 실패의 주요 원인이었기 때문에 결과가 완전히 예상치 못한 것은 아니라고 말했습니다.

ZYN002는 경피 젤로 투여하는 약학적으로 제조된 칸나비디올로 개발되고 있습니다.

하모니는 연구 결과를 더 잘 이해하기 위해 전체 데이터 세트를 검토 할 것이라고 밝혔다.

취약성 X 증후군은 학습 및 행동 문제를 일으킬 수있는 희귀 유전 질환으로, X 염색체의 FMR1 유전자의 돌연변이로 인해 FMRP 단백질의 생성이중단됩니다.

이 단백질은 충동 전달에 중요한 신경 세포 간의 연결을 발달시키는 데 중요한 역할을 하며, 이로 인해 다양한 지적 장애와 사회적 회피 및 과민성 등의 행동 증상을 유발합니다.

현재 미국에는 이 질환에 대해 승인된 치료법이 없습니다.

하모니 바이오사이언스는 또한 4분기에 기면증과 특발성 과다수면증 치료제인 피톨리산트의 후기 단계 임상시험을 시작할 예정이라고 밝혔습니다. 와킥스라는 이름의 이 약물은 과도한 주간 졸음을 치료하는 용도로 승인되었습니다.