종합 3-아카디아, 임상시험 실패 후 희귀질환 치료제 개발 중단

Sneha S K

9월24일 (로이터) - 아카디아 파마슈티컬스 ACAD.O는 수요일 희귀 유전 질환을 치료하기 위한 비강 내 치료제 개발을 중단할 것이라고 밝혔다.

이 회사의 주가는 개장 전 거래에서 11.7 % 하락한 20.83 달러로 하락했습니다.

아카디아는 프라더-윌리 증후군이라는 유전 질환을 앓고 있는 환자의 과식증 또는 강렬하고 지속적인 배고픔에 대한 잠재적 치료제로 카베토신 비강 내 제형 또는 ACP-101을 테스트하고 있었습니다.

ACP-101은 환자의 과식증 변화를 측정하는 연구의 주요 목표에서 위약에 비해 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보이지 못했습니다. 이 치료법은 또한 이차 목표 중 어느 것도 충족하지 못했다고 회사는 밝혔다.

"이러한 결과를 감안할 때, 우리는 비강 내 카르베토신을 더 이상 조사 할 계획이 없습니다."라고 Acadia의 연구 개발 책임자 인 Elizabeth Thompson은 말했습니다.

분석가들은 이전의 후기 임상시험 데이터에서도 더 높은 용량의 카르베토신이 통계적으로 유의미하지 않은 것으로 나타났기 때문에 투자자들이 결과를 앞두고 회의적이었다고 말했습니다.

"용량 반응이 없었기 때문에 성공에 대한 기대치는 다소 낮았지만, PWS의 성공은 아카디아에게 의미 있는 상승 여력을 의미했을 것이며 세 번째 제품의 상용화를 위한 발판을 마련할 수 있었을 것입니다."라고 BMO Capital Markets의 애널리스트 Evan Seigerman은 말했습니다.

12주 동안 진행된 이 연구는 5세에서 30세 사이의 프라더-윌리 증후군 어린이 및 성인 175명을 대상으로 3.2밀리그램 용량의 ACP-101을 1일 3회 복용했을 때 효능과 안전성을 평가하는 것이었습니다. 비강 내 카르베토신의 안전성과 내약성은 이전 임상 시험과 일관되게 나타났다고 아카디아는 밝혔습니다.

미국에서 약 5만 명이 앓고 있는 이 쇠약성 질환은 식사, 행동, 기분 등 일상 생활에 영향을 미칩니다.