종합 2-아밀릭스, 임상 실패 후 희귀 뇌 질환 치료제 개발 중단

8월27일 (로이터) - 아밀릭스 파마슈티컬스 AMLX.O는 수요일에희귀 뇌 질환에 대한 실험용 약물이중간 단계 시험에서 환자의 증상을 개선하지 못한 후 개발을 중단할 것이라고 밝혔다.

이 회사의 주가는 진행성 핵상 마비라는 희귀하고 치명적인 뇌 질환을 앓고있는 환자들에게 24 주 동안 위약에 비해 이점이없는 것으로 나타난 후 개장 전 거래에서 1.7 % 하락했습니다 (PSP).

AMX0035는 2022년 근위축성 측삭 경화증 치료제로 미국 식품의약품청(식품의약품청)의 승인을 (link) 받았으며 미국에서는 '렐리브리오'라는 브랜드로 판매되었지만, 회사는 지난해 주요 후기 임상시험에서 실패한 후 미국과 캐나다에서 자발적으로 (link) 이 약을 철수했다.

"약간 실망스럽기는 하지만 투자자들이 데이터에 대한 기대치가 매우 낮았다고 생각합니다."라고 TD코웬 애널리스트는 고객 노트에 썼습니다.

PSP 임상시험의 실패로 인해 회사는 중간 단계 임상시험과 오픈 라벨 연장을 모두 중단하게 되었다고 Amylyx는 밝혔습니다. 회사는 또한 장애에 대한 약물에 대한 후기 단계 연구를 수행하지 않을 것입니다.

카밀 베드로시안 최고 의료 책임자는 "이러한 결과에 실망했습니다."라고 말하며 회사가 PSP에서 AMX0035에 대해 "높은 기준"을 세웠다고 덧붙였습니다.

회사에 따르면 PSP는 전 세계 인구 10만 명 중 약 7명이 앓고 있습니다. 운동, 균형, 안구 운동, 삼킴, 언어에 영향을 미치는 이 뇌 질환은 현재 FDA의 승인을 받은 치료법이 없습니다.

Amylyx는 또한 당뇨병과 시력 상실을 유발하는 희귀 유전 질환인 울프람 증후군에 대한 잠재적 치료제로 AMX0035를 테스트하고 있다고 밝혔다.

이 회사는 또한 체중 감량 수술을받은 사람들이 위험 할 정도로 낮은 혈당 수치를 경험하는 상태 인 비만 후 저혈당증에 대한 아 벡시 티드를 포함한 다른 실험용 약물을 보유하고 있습니다.

이 회사는 작년에 아이거 바이오파마슈티컬스(link)로부터 아벡시타이드를 인수했습니다.