FDA가 유전자 치료 시험에 대한 임상 보류를 해제 한 후 Rocket Pharmaceuticals가 상승합니다

8월20일 - 신약 개발사 Rocket Pharmaceuticals RCKT.O의 주가가 16.3% 상승한 3.38달러에 마감했습니다

회사는 미국 FDA가 유전자 치료제 RP-A501을 테스트하는 중간 단계 연구에 대한 임상 보류를 (link) 해제했다고 밝혔습니다

FDA가 로켓이 요약 된 문제를 만족스럽게 해결했음을 확인한 후 3 개월 이내에보류가 해제되었습니다 - 회사

5월 식품의약품청, 환자가 심각한 합병증으로 사망한 후 로켓의 중간 단계 유전자 치료제 임상시험 일시 중단

FDA는 3명의 환자에게 순차적으로 저용량을 투여하고 최소 4주 간격을 두고 치료하는 방식으로 임상시험을 재개하도록 승인했습니다

회사는 심장 근육 손상과 진행성 근력 약화를 초래하는 희귀 유전 질환인 다논병 치료를 위해 RP-A501을 시험하고 있다

*"임상 보류가 놀라울 정도로 빠르게 해결되어 고무적이며, 이는 다논의 미충족 수요를 더욱 강조하는 것입니다. 그러나 이 용량에서 제한된 데이터를 고려할 때 더 낮은 용량으로 연구를 재개하면 효능에 대한 불확실성이 높아집니다." - Needham 애널리스트

세션의 움직임 포함, RCKT 주가는 연초 대비 72.9% 하락했습니다