종합 3-미국 식품의약품청, 희귀 유전 질환에 대한 PTC 테라퓨틱스의 경구용 약물 승인 거부

Puyaan SinghㆍKamal Choudhury

8월19일 (로이터) - 미국 식품의 약국은 치료 옵션이 제한된 희귀 유전 질환에 대한 PTC Therapeutics의 PTCT.O 경구 약물에 대한 승인을 거부했다고 화요일에 회사가 밝혔다.

FDA는 소위 완전 응답 서한에서 데이터가 프리드리히 운동 실조증 치료에있어 약물 인 바티 퀴논에 대한 실질적인 효능 증거를 제공하지 않았으며 신청서를 다시 제출하기 전에 별도의 연구가 필요하다고 말했습니다 .

적어도 3명의 애널리스트는 규제 당국의 거부가 놀라운 일이 아니며 이번 결정에 대한 기대치가 낮았다고 말했습니다.

PTC의 주가는 개장 전 손실을 만회하고 오전 거래에서 8% 이상 상승했습니다.

FDA는 지난달 페닐케톤뇨증이라는 희귀 대사 질환에 대한 PTC의 경구용 치료제인 세프사이언스 (Sephience (link) )를 승인했으며, 이는 규제 조사와 근육 질환 치료제인 트랜라나와 엠플라자에 대한 저렴한 라이벌과의 경쟁으로 인한 매출 감소를 잠재적으로 상쇄할 수 있을 것으로 기대됩니다.

JP모간 애널리스트들은 고객 노트에서 "투자자들이 이제 Sephience 출시에 집중할 수 있게 되었기 때문에 오늘의 CRL을 청산 이벤트로 보고 있습니다."라고 말했습니다.

이 회사는 식품의약품청 관계자와 만나 잠재적인 다음 단계를 논의할 계획이라고 밝혔습니다.

"우리는 물론 바티퀴논을 승인하지 않기로 한 FDA의 결정에 실망했습니다."라고 최고 경영자 매튜 클라인은 지금까지의 데이터는이 약물이 장애가있는 어린이와 성인에게 안전하고 효과적 일 수 있음을 입증했다고 덧붙였습니다.

프리드리히 운동 실조증은 신경계에 점진적인 손상을 일으키는 희귀 유전 질환으로 보행 장애, 언어 장애 및 심장 합병증을 유발하는 경우가 많습니다.

이 질환은 어린이와 청소년에게 발병하는 경향이 있으며 시간이 지남에 따라 점차 악화됩니다.

바티퀴논은 회사의 마케팅 신청의 일부였던 주요 후기 임상시험에서 질병 진행을 크게 줄인다는 주요 목표 (link) 를 달성하지 못했습니다.

현재 프리드리히 운동실조증 치료제로는 바이오젠의 BIIB.O 스카이클리어스만이 식품의약품청 승인을 받은 유일한 치료제로 남아 있습니다.