종합 3-사렙타, 근육 장애 유전자 치료에 대한 EU 지원 획득 실패

Christy SanthoshㆍMrinalika Roy

7월25일 (로이터) - 최근 두 건의 (link) 최근 치료와 관련된 환자 사망 이후 회사가 강력한 규제 조사에 직면함에 따라 금요일에 근육 장애 유전자 치료에 대한 유럽 의약품 규제 당국의 지원을 얻지 못했습니다.

매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 이 회사의 주가는 11% 하락했습니다. 올해 들어 지금까지 88.8% 하락했습니다.

이달 초 미국 보건 규제 당국으로부터 듀센 근이영양증 치료제로 유일하게 승인된 유전자 치료제 (link) 의 모든 출하를 중단하라는 지시를 받은 엘리비디스에 대한 EU 위원회의 부정적인 의견은 이 회사에 또 다른 큰 좌절을 안겨주었습니다 (DMD).

사렙타는 이미 비보행 환자, 즉 독립적으로 걸을 수 없는 환자에 대한 투여를 중단했으며, 이후 미국 식품의약국의 모든 선적 중단 요청 (link) 에 따라 미국 외 지역 파트너인 로슈 ROG.S와 함께 모든 선적을 중단했습니다.

사렙타의 연구 개발 책임자인 루이스 로디노-클라팩(Louise Rodino-Klapac)은 "CHMP의 (약물사용자문위원회) 부정적인 의견에 실망했지만, 듀센 환자들에게 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 지속적인 대화와 협력이 절실하다는 것을 잘 알고 있습니다."라고 말했습니다.

듀센병은 주로 남성에게 나타나며, 전 세계에서 태어나는 남아 5,000명 중 1명에게 영향을 미칩니다. 이 장애를 가진 사람의 평균 기대 수명은 22년입니다.

윌리엄 블레어의 애널리스트 사미 코윈은 사렙타 주가가 하락한 것은 로슈로부터의 향후 마일스톤 및 로열티 지급 가능성으로 인한 수익 감소를 반영한 것이라고 말했습니다.

"우리는 특히 젊은 환자와 외래 환자를 위해 연말 이전에 미국 내 엘리비디스 출하 중단이 해제 될 가능성이 있다고 믿지만... 불확실성은 계속해서 주가에 압력을 가할 것입니다."

로슈는 금요일에 유럽 의약품청과 대화를 계속하여 EU에서 엘리비디를 사용할 수있는 잠재적 인 경로를 모색 할 것이라고 밝혔다.

스위스 제약사는 외래 환자에서 혜택-위험 프로필이 여전히 긍정적이라고 말했습니다.

사렙타는 엘레비디와 관련된 최근의 안전성 문제를 해결하기 위해 미국 FDA와 계속 협력하고 있다고 말했습니다.