종합 2-사렙타, 미국 내 엘리비디스 유전자 치료제 출하 일시 중단

7월22일 (로이터) - 사렙타 테라퓨틱스SRPT.O는 자사의 유전자 치료제를 투여받은 듀센 근이영양증이라는 희귀 질환을 앓던 10대 소년 두 명이 올해 간부전으로 사망한 후 미국 내 엘리비디의 모든 출하를 중단한다고 월요일 밝혔다.

미국 식품의약국은 금요일에 사렙타에 유전자 치료제의 출하를 자발적으로 중단할 것을 요청했습니다 (link).

회사는 외래 환자에게는 치료를 계속 제공하겠다고 응답했지만 비 보행 환자에 대해서는 6 월 15 일 시행 한 중단을 유지했습니다.

개장 후 사렙타의 주가는 8.6% 하락한 12.17달러를 기록했습니다. 금요일에 실험용 유전자 치료를 받았던 세 번째 환자의 사망 사실을 공개한 후 주가는 (link) 급락하여 회사의 치료에 대한 투자자들의 우려가 깊어졌습니다.

가장 최근에 사망 한 사지 거들 근이영양증을 앓고있는 51 세 남성은 엘리비디를 복용하지 않았지만 그가 복용 한 실험 요법은 유사한 유전자 기술을 기반으로했다고 FDA는 밝혔다.

FDA는 안전 문제로 인해 사지 거들 근이영양증에 대한 사렙타의 임상시험을 보류했습니다.

듀센 근이영양증에 대한 엘리비디의 모든 선적은 화요일 영업 마감으로 일시적으로 중단될 것이라고 사렙타는 월요일 밝혔다.

이 회사는 일시 중단을 통해 "정보 요청에 응답하고 Sarepta와 FDA가 Elevidys 안전 라벨링 보완 절차를 완료 할 수있는 시간"을 확보 할 수 있다고 말했습니다

사렙타는 FDA와의 검토 및 대화를 기대한다고 말했습니다.

FDA는 로이터의 논평 요청에 즉시 응답하지 않았습니다.

처음 두 명의 사망자가 발생한 후 사렙타는 6월에 휠체어가 필요할 정도로 질병이 진행된 환자에 대한 엘리비디스 사용을 중단했습니다.

엘리비디스는 아직 걸을 수 있는 소아 다발성 경화증 환자에 대해서는 FDA의 정식 승인을 받았으며, 보행이 불가능한 환자에 대해서는 조건부 승인을 받았습니다.

지난주, 사렙타는 걸을 수 있는 DMD 환자의 급성 간 손상 및 간부전 위험에 대한 경고를 엘리비디스 라벨에 추가한다고 발표했습니다. 또한 500명의 감원을 발표하고 사지 거들 근이영양증에 대한 여러 유전자 치료법 개발을 중단했습니다.

이와는 별도로 로스앤젤레스 아동병원(link)은 월요일 모든 근이영양증 환자에 대한 엘리비디 사용을 중단했다고 밝혔습니다.