단독-미국 식품의약품청, 사렙타에 유전자 치료제 엘리비디스의 출하 중단 요청, 소식통에 따르면

Bhanvi Satija

7월18일 (로이터) - 미국 식품의약품청(식품의약품청)은 사렙타 테라퓨틱스SRPT.O에 유전자 치료제의 모든 출하를 자발적으로 중단하도록 요청할 계획이라고 이 문제에 정통한 한 소식통이 금요일 로이터에 말했다고 엘레비디스가 전했다.

사렙타의 주가는 잠시 중단된 후 40% 이상 하락해 9년여 만에 최저 수준인 12.81달러로 떨어졌습니다.

회사 대변인은 제약 회사가 아직 공식적인 요청을받지 못했다고 말했다.

올해 초 미국에서 듀센 근이영양증이라는 근육 소모성 질환을 치료하기 위해 승인 된 유전자 치료제 인 엘리비디스를 투여받은 두 명의 십대 소년이 사망 한 이후 Sarepta에 대한 기관의 조사가 더욱 날카로워졌습니다 .

앞서 금요일, 사렙타는 실험용 유전자 치료제 SRP-9004를 투여받은 사지 거들 근이영양증을 앓던 51세 남성 환자의 세 번째 사망 소식을 공개했습니다.

두 명의 10대 청소년과 마찬가지로 급성 간부전으로 사망했으며, 독립적으로 보행할 수 없는 비보행 장애 상태였습니다. 6월에 사렙타는해당 환자에 대한 치료제의 배송을 중단했습니다 .

월스트리트 분석가들은 두 치료법이 아데노 관련 바이러스 벡터로 알려진 동일한 전달체를 사용한다는 점에서 세 번째 사망이 엘리비디 사용을 주저하는 환자들의 주의를 증폭시킬 수 있다고 말했습니다.

소식통은 금요일 로이터 통신에 이 회사가 엘리비디스의 라벨을 변경하는 과정에 있으며, FDA는 이 변경을 승인할 것이라고 말했다.

앞서 마티 마카리 식품의약품청 국장은 블룸버그 뉴스와의 인터뷰에서 사렙타의 유전자 치료제를 시장에 계속 출시할지 여부를 "면밀히 검토하고 있다"고 말했습니다.

경영진의 신뢰성

금요일 투자자 통화에서 사렙타는 최근 환자 사망 사실을 왜 주 초에 공개하지 않았는지에 대한 애널리스트들의 날카로운 질문에 직면했습니다.

최고 경영자 더그 잉그램은 이 문제가 회사의 구조조정에 초점을 맞춘 수요일 업데이트에서 "중요하지도 않고 핵심도 아니다"라고 말했습니다.

"이 사건은 모든 투약이 완료된 임상시험에서 발생한 것" 이라며 , 임상시험을 진행하지 않기로 한 결정은 환자의 사망과는 별개로 내려진 것이라고 덧붙였습니다 .

이 회사는 또한 간 문제가 현재 중단 된 사지 거들 근이영양증 (LGMD) 유전자 치료 프로그램의 일부인 연구에서 새로운 안전 신호가 아니라고 말했습니다.

수요일, 사렙타는 재정적 이유를 들어 500명의 해고와 LGMD 프로그램 삭감을 발표했습니다. 당시에는 안전성에 대한 애널리스트들의 문의에도 불구하고 환자 사망에 대해서는 언급하지 않았습니다.

사렙타는 금요일 투자자 콜에서 이 결정의 재정적 근거를 재차 강조했지만, BMO 캐피털 마켓의 애널리스트들을 포함한 일부 애널리스트들은 경영진의 신뢰도가 손상될 수 있다고 경고했습니다.

최소 두 명의 애널리스트가 사렙타의 유전자 치료 프로그램에서 다른 사망자가 발생했는지 물었습니다. 회사는 공개된 3건 외에 다른 사망 사례는 알지 못한다고 답했습니다.

"우리는 역사적으로 매우 투명한 조직입니다. 엘리비디스의 위험 프로필에 변화가 생기면 무엇보다도 먼저 의사와 환자와 공유하고 당연히 투자자들과도 공유할 것입니다."라고 잉그램은 말합니다.