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Bhanvi Satija
7월18일 (로이터) - 실험용 유전자 치료를받은 또 다른 환자가 사망 한 후 금요일 조기 거래에서 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O의 주가는 17 % 하락하여 회사의 치료법 사용에 대한 투자자의 우려가 심화되었습니다.
사렙타는 사지 거들 근이영양증 치료를 위한 유전자 치료제 SRP-9004의 초기 단계 시험에 등록한 51세 남성이 지난달 급성 간부전으로 사망했다고 밝혔다 (LGMD).
회사가 수요일에 중단한다고 밝힌 여러 프로그램 중 하나 인 SRP-9004 시험에서 간 문제는 새로운 안전 신호가 아니라고 말했습니다.
이는 듀센 근이영양증이라는 희귀 질환을 치료하기 위해 승인 된 유전자 치료제 인 엘리비디를 투여받은 두 명의 십대 소년이 간부전으로 사망 한 후 올해 Sarepta의 세 번째 사망입니다.
사렙타 임상시험에서 최근 발생한 사망 소식은 사렙타가 500명의 감원을 발표하고 사지 거들 근이영양증에 대한 여러 유전자 치료제의 개발을 중단한 다음 날인 목요일 저녁에 제약 웹사이트 BioCentury에서 처음 보도되었습니다.
당시 사렙타는 프로그램 중단이 재정적 결정이었으며 세 번째 환자 사망에 대한 자세한 내용은 공개하지 않은 채 연구 파트너를 찾기를 희망한다고 말했습니다.
윌리엄 블레어의 애널리스트 사미 코윈은 수요일 발표에서 공개하지 않은 것은 투자자의 불신을 키울 수 있다고 말했습니다.
금요일에 또 다른 투자자 콜을 주최 한이 회사는 임상 연구 지침에 따라 임상의와 규제 기관에 임상 시험 환자 사망을 우선적으로 공개했다고 밝혔다.
월스트리트 분석가들은 엘리비디와 SRP-9004가 아데노 관련 바이러스 벡터로 알려진 동일한 전달체를 사용한다는 점을 고려할 때 이 사망으로 인해 엘리비디 사용을 주저하는 환자가 늘어날 수 있다고 말했습니다.
사렙타는 또한 수요일에 걸을 수 있는 DMD 환자의 급성 간 손상 및 간부전 위험에 대한 심각한 경고를 엘리비디스 라벨에 추가한다고 공개했습니다.
LGMD에는 주로 엉덩이와 어깨 근육을 약화시키는 유전 질환 그룹이 포함됩니다.