종합 5-사렙타, 500개 일자리 감축, 유전자 치료에 블랙박스 경고 추가

Mariam Sunny

7월16일 (로이터) - 최근 약을 복용하던 환자 두 명이 사망 한 후 사렙타 테라퓨틱스 SRPT.O는 500 개의 일자리를 줄이고 근육 장애 유전자 치료제 Elevidys의 라벨에 심각한 경고를 추가 할 것이라고 제약 회사는 수요일에 밝혔다.

미국 식품의약국은 사렙타에 걸을 수 있는 듀센 근이영양증 환자의 급성 간 손상 및 간부전 위험에 대한 가장 심각한 '블랙박스' 경고를 포함하도록 요청했습니다.

구조조정 노력으로 2026년까지 연간 약 4억 달러의 비용을 절감할 수 있을 것이라고 밝히면서 사렙타의 주가는 시간 외 거래에서 33% 급등했습니다.

구조조정의 일환으로 내부자 라이언 웡을 최고재무책임자로 승진시켰습니다. 웡은 투자자 관계 담당 수석 부사장으로 근무하고 있었습니다.

또한 사지 거들 근이영양증이라는 근육 소모 장애 그룹에 대한 여러 유전자 치료법 개발을 중단했습니다.

이 회사는 근육 장애 치료제로 치료를 받던 환자 2명이 급성 간부전으로 사망(link)한 후 규제 당국의 엄격한 조사를 받고 있으며, 치료제의 안전성과 향후 수요에 대한 의문이 제기되고 있습니다. 두 환자 모두 보행이 불가능하거나 독립적으로 걸을 수 없는 상태였습니다.

더그 잉그램 최고경영자는 애널리스트들과의 통화에서 "두 번째 사건 이후 일부 예약이 취소되었으며, 이로 인해 의사들 사이에서 (,), 주저하는 것이 분명해졌습니다."라고 말했습니다.

이 회사는 Elevidys를 주입하기 전에 면역 체계를 억제하는 약물로 비 보행 환자를 치료하기위한 제안을 FDA에 제출할 계획이라고 밝혔다.

에버코어 ISI의 애널리스트들은 이번 발표로 이 치료제가 외래 환자를 위한 시장에서 퇴출될 수 있는 단점 시나리오가 제거되었다고 말했습니다.

이 회사는 2025년에 대한 엘리비디스 판매 예측을 중단하고 지난달 비보행 환자에 대한 배송을 중단했습니다.

사렙타는 비보행 환자를 위한 배송을 계속하기 위해 "해야 할 일이 더 많고 FDA와 더 많은 대화를 나누어야 한다"고 말했습니다.

수요일에 공식적인 지침을 발표하지는 않았지만 Sarepta는 2027 년까지 구급차 인구로부터 최소 5 억 달러의 연간 Elevidys 수익을 예측하면서이를 "스트레스 테스트"라고 불렀습니다.

FDA는 걸을 수 있는 4년 이상의 환자에 대해 기존 승인을 받았으며, 후기 연구에서 치료가 주요 목표를 달성하지 못했지만 걸을 수 없는 환자에 대해서는 조건부 승인을 받았습니다.